芝加哥——癌症研究领域取得重大突破，而这归功于一个微小结构。这项科学成果在芝加哥研发完成。研究团队改良了一种已有药物，使其疗效显著提升。重新结构化的药物在动物模型中展现出摧毁常见血液癌症的能力，并有望于明年投入患者治疗。
查德·A·米尔金（Chad A. Mirkin）博士担任西北大学国际纳米技术研究所主任。
“这确实令人振奋，”他表示，“我们成功融合两项技术，创造出全新类别的药物。”
该突破始于常用化疗药物5-氟尿嘧啶（5FU）。该药物用于治疗包括急性髓系白血病在内的多种癌症。
“这种药物存在两大问题：其一，溶解度极低，难以制成有效递送形式；其二，它会作用于多种细胞类型，”米尔金解释道。
换言之，如同多数化疗药物，5FU在攻击癌细胞时也会损伤健康细胞，导致患者承受严重副作用。这正是米尔金及其西北大学团队长期致力解决的难题——如何利用其创新发明“球形核酸”（一种用于递送疗法至难达细胞的微小结构）重新结构化药物以提升疗效。
“球形核酸具有特殊性质：能被细胞快速吸收，且对髓系细胞尤为显著，”他指出。
针对急性髓系白血病（AML），团队将5FU整合至球形结构的DNA中。
“我们在纳米尺度上将其从线性重组为球形结构，这彻底改变了药物特性，”米尔金说明，“它改变了药物分布路径、溶解度、可穿透细胞类型，最终精准作用于目标癌细胞。”
在纳米尺度下，重新结构化的药物不仅有效规避健康细胞，还能更高效抵达白血病细胞并完成穿透摧毁。
“这体现了纳米技术的核心原则：当在纳米尺度重新结构化时，传统药物焕发新生，”米尔金强调。
研究人员蒂姆·金和陶坤·郭负责制造球形核酸组件。小鼠模型显示，该纳米结构使原药物效力提升2万倍。
“我们实质上是欺骗癌细胞，打造纳米级特洛伊木马，”郭博士描述道。
“观察注射后动物状态，可见肿瘤迅速消退且存活率显著提高，”米尔金补充，“尽管仍处早期阶段，但这预示着该疗法有望顺利进入临床，期待在人体中获得类似效果。”
该实验室已有多种纳米结构药物（包括癌症疫苗）进入临床试验阶段。
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