外泌体代表了一种有前景的药物递送系统。这些细胞外囊泡(EVs)能够促进细胞间的生物活性分子转移,并能携带从核酸到全长蛋白质等多种货物。实现EVs的能力可能会为生物医学创新打开多扇大门,应用范围涵盖疾病治疗、免疫调节,甚至组织再生。制药企业仍需克服多个开发障碍,才能将基于外泌体的治疗引入商业化生产。但与此同时,研究人员继续在外泌体生物学方面取得宝贵的认识,推动了令人兴奋的治疗和诊断机会。在这本电子书中,《BPI》姊妹出版物《BioProcess Insider》和《Tides Global》的记者们报道了外泌体领域的现状。
Dan Stanton首先介绍了与合同开发和制造组织(CDMO)Lonza公司的Davide Zocco的讨论。Zocco谈到他的公司在开发适用于外泌体制造的可扩展工艺方面的努力,尤其是在分离、纯化和表征方面的严格要求。接下来,Søren Hough报告了成均馆大学团队利用装载无核酸酶CRISPR相关蛋白9(dCas9)系统的外泌体治疗阿尔茨海默病的努力。这种方法有望实现靶向性、暂时性的基因表达改变,从而防止被认为与阿尔茨海默病病因密切相关的淀粉样斑块形成。最后,Nnenna Ohaka撰写了西奈山伊坎医学院科学家分析癌症生物标志物的EV RNA的工作。
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