卡穆鲁斯公司是一家国际性的、以科学为导向的生物制药公司，该公司宣布了为期12个月、随机、双盲、安慰剂对照的POSITANO 2b期研究（NCT05281328）的初步结果，该研究评估了奥曲肽皮下（SC）缓释剂（CAM2029）在有症状的多囊肝病（PLD）患者中的疗效和安全性。
多囊肝病是一种罕见的遗传性疾病，会导致肝脏囊肿逐渐增大，从而引起严重症状并降低生活质量。在美国和欧盟大约有37,000人患有多囊肝病，其中大多数为女性。目前尚无批准用于治疗多囊肝病的药物。
“POSITANO研究表明，与安慰剂相比，CAM2029显著减少了肝脏和肝囊体积，并且通过相关患者报告的结果评估，改善了症状。”阿姆斯特丹大学医学中心肝脏病学教授Joost P.H. Drenth博士说，“多囊肝病患者对治疗的需求非常高，而POSITANO研究给我们的患者带来了希望。”
POSITANO研究共招募了71名有症状的多囊肝病患者，随机分配到两个剂量组之一的CAM2029或安慰剂组，比例为1:1:1。研究达到了主要终点，显示从基线到第53周，联合CAM2029组的身高调整后的肝脏体积（htTLV）相对减少4.3%（p=0.044），而总肝囊体积相对减少8.7%（p=0.016）。CAM2029治疗还改善了疾病症状和其他患者及临床报告的结果。
“POSITANO研究达到了主要终点，表明CAM2029可以减少肝脏和囊肿的生长，并改善多囊肝病患者的症状和其他结果。”卡穆鲁斯公司的总裁兼首席执行官Fredrik Tiberg表示，“基于这些结果，卡穆鲁斯公司计划与美国和欧洲的监管机构讨论确认性3期研究的设计。”
CAM2029耐受性良好，其安全性与已批准的注射用生长抑素受体配体奥曲肽和兰瑞肽的安全性一致。最常见的不良反应包括腹泻、轻至中度胃肠道不适和注射部位反应。未发现新的或意外的安全问题。POSITANO研究的详细结果将在未来的科学会议和出版物中公布。
在完成POSITANO研究的随机部分后，患者将继续接受CAM2029治疗，进入为期2.5年的开放扩展阶段，以收集进一步的长期疗效和安全性数据。CAM2029已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会授予孤儿药资格（ODD），用于治疗常染色体显性多囊肝病。
多囊肝病（PLD）是一种罕见的遗传性和慢性疾病，其特征是肝脏内充满液体的囊肿逐渐增大，可能导致严重的症状，如腹痛和不适、呼吸困难（气短）、消化不良（消化不良）、胃食管反流和活动受限。罕见的并发症包括肝囊出血、感染或破裂。年龄和性别影响疾病的严重程度；年龄越大，囊肿的大小和数量越多，女性在有症状的患者中占绝大多数。大多数多囊肝病患者在30多岁时被诊断出来，表现为腰围突然加速增加以及多囊肝病相关症状。目前尚无批准的药物治疗多囊肝病。临床研究表明，生长抑素受体配体，如奥曲肽，可以减缓囊肿生长、减少液体分泌并缩小肝脏体积。
CAM2029是一种即用型、长效的奥曲肽皮下缓释剂，正在开发用于治疗三种罕见疾病：肢端肥大症、胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）和多囊肝病（PLD）。CAM2029已在一项全面的临床计划中进行了评估，包括五项1期和2期研究、两项肢端肥大症的3期研究（ACROINNOVA 1和2）、一项正在进行的GEP-NET患者的3期研究（SORENTO）以及一项多囊肝病患者的2/3期研究（POSITANO）。CAM2029设计用于增强奥曲肽暴露，并通过预充式自动注射笔方便每月一次的自我给药。
卡穆鲁斯公司是一家国际性的、以科学为导向的生物制药公司，致力于开发和商业化创新的长效药物，以改善患有严重和慢性疾病的患者的生活质量。
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