法国生物技术公司MaaT Pharma的微生物组疗法在治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）的三期临床试验中取得了显著成功。这一消息使得该公司的股价在宣布后几乎上涨了18%。
MaaT Pharma专注于开发与微生物组相关的疗法，其主要候选药物MaaT013是一种用于治疗伴有胃肠道受累的急性移植物抗宿主病（aGvHD）的治疗方法。移植物抗宿主病发生在接受异基因造血干细胞移植或骨髓移植的患者中，这些患者的免疫系统会发生严重反应，导致皮肤、肝脏和/或胃肠道的炎症。
MaaT013旨在治疗涉及胃肠道的aGvHD，由一个高多样性健康微生物组成的混合供体微生物组构成，其中包括一组产生抗炎短链脂肪酸的细菌种类。这项名为ARES的三期研究在奥地利、比利时、法国、德国、意大利和西班牙的多个地点进行，共有66名年龄在24至76岁之间的患者参与，这些患者经历了伴有胃肠道受累的aGvHD，并对其他治疗无效。患者接受了MaaT013的灌肠治疗，并在28天后进行了随访。
主要终点是在28天时显著的胃肠道总体反应率。预计反应率为38%，但实际达到了62%的患者有反应。其中，38%的患者对治疗表现出完全的胃肠道反应，20%的患者表现出非常好的部分反应。考虑到所有受aGvHD影响的器官，36%的患者表现出完全反应，18%的患者表现出非常好的部分反应。值得注意的是，在第28天对治疗有反应的患者中，12个月的生存率为67%，而未有反应的患者生存率仅为28%。
巴黎圣安托万医院和索邦大学血液学教授Mohamad Mohty评论道：“胃肠道受累的aGvHD是一种毁灭性的病症，特别是对于那些对鲁索替尼无反应的患者。这些患者面临着紧迫的未满足医疗需求，生存率极低，缺乏有效的治疗选择。MaaT013在这项三期试验中的结果代表了胃肠道aGvHD三线治疗的重大突破。通过直接针对肠道-免疫界面，这种创新疗法有可能重新定义疾病管理，为患者和医生带来新的希望。”
微生物组疗法仍处于早期阶段，目前仅获得美国FDA批准的两种疗法均为基于粪便移植的治疗，用于治疗复发性艰难梭菌感染，分别是Seres Therapeutics和Nestlé的Vowst，以及Ferring/Rebiotix的Rebyota。MaaT是该领域的先驱之一，旨在不同适应症中寻求批准，但采用类似的治疗方法。aGvHD影响多达50%的异基因造血干细胞移植患者，治疗选择有限。类固醇是首选治疗方案，但如果患者对类固醇耐药，死亡率可能高达80%。Janus激酶抑制剂鲁索替尼是另一种治疗选择，但对于耐药患者，仍然不是所有人都能从中受益，且副作用可能较为严重。
鉴于MaaT013在三期临床试验中的成功，该公司计划今年晚些时候向欧盟提交审批申请，用于治疗对类固醇和鲁索替尼均耐药的患者。在美国，该公司有一个早期访问项目，但在向FDA提交申请之前，还需要完成美国的三期临床试验。此外，MaaT还有一款晚期疗法MaaT033正在开发中，用于帮助需要异基因造血干细胞移植的癌症患者，该疗法目前处于二期临床试验阶段。
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