MaaT Pharma（EURONEXT: MAAT）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发微生物生态系统疗法（MET），以增强癌症患者的免疫调节和生存率。该公司于2025年1月8日宣布，其关键性单臂、开放标签、多中心欧洲三期ARES研究取得了积极的顶线结果。该研究旨在评估MaaT013在急性移植物抗宿主病（aGvHD）患者中的安全性和有效性，这些患者对类固醇和鲁索利替尼耐药或不耐受，属于三线治疗。
研究表明，主要终点胃肠道总反应率（GI-ORR）在第28天达到了62%，显著超过了预期的38%。独立审查委员会（IRC）评审的结果表明，MaaT013在治疗三线胃肠道受累的aGvHD方面表现出前所未有的临床疗效。
具体数据如下：
- 在第28天，胃肠道总反应率（GI-ORR）为62%，其中完全缓解（CR）为38%，非常好的部分缓解（VGPR）为20%。
- 在所有可评估器官中，总反应率（ORR）为64%，其中完全缓解（CR）为36%，非常好的部分缓解（VGPR）为18%，反映了超出胃肠道的系统性效果。
- 12个月的生存概率为54%（中位生存期尚未达到）。对第28天有反应的患者的12个月生存概率显著高于无反应者（67% vs 28%，p<0.0001），这表明MaaT013在难治性胃肠道受累的aGvHD中具有显著的生存益处。
圣安托万医院和索邦大学血液学教授Mohamad Mohty教授表示：“胃肠道受累的aGvHD是一种毁灭性的疾病，特别是对于那些对鲁索利替尼无反应的患者。这些患者面临紧迫的未满足医疗需求，生存率极低，缺乏有效的治疗选择。MaaT013在这一三期试验中的结果代表了三线治疗胃肠道受累的aGvHD的重大突破。通过直接靶向肠道-免疫界面，这种创新疗法有望重新定义疾病管理，为患者和临床医生带来新的希望。”
MaaT Pharma首席医学官Gianfranco Pittari博士表示：“我们感谢所有参与这项里程碑研究的患者。这些积极的顶线结果使MaaT013成为胃肠道受累的aGvHD的首创疗法，可能为那些类固醇和鲁索利替尼均无效的患者提供新的治疗选择。ARES是首个免疫抑制剂豁免、基于微生物组的积极关键性临床研究，确认了MaaT Pharma在该领域的领导地位，验证了公司的治疗平台，支持其项目，并扩展了在肿瘤学、炎症和其他治疗领域的潜在应用。”
ARES研究纳入了来自奥地利、比利时、法国、德国、意大利和西班牙50个欧洲站点的66名成人患者，这些患者对类固醇和鲁索利替尼耐药或不耐受，接受了MaaT013作为三线治疗。患者的基线特征包括：
- 性别：女性47%，男性53%。
- 中位年龄：55.5岁（24-76）。
- aGvHD分级（根据IRC和研究者的评估）：
- 二级：9.1%
- 三级：57.6%
- 四级：33.3%
- 类固醇耐药：86.4%
- 类固醇依赖：13.6%
- 鲁索利替尼耐药：100%
- 鲁索利替尼不耐受：0
研究达到了主要终点，在第28天使用MaaT013治疗后的胃肠道总反应率（GI-ORR）为62%（p<0.0001）。在所有可评估器官中，总反应率（ORR）为64%，其中完全缓解（CR）为36%，非常好的部分缓解（VGPR）为18%。12个月的生存概率为54%（中位生存期尚未达到）。对第28天有反应的患者的12个月生存概率显著高于无反应者（67% vs 28%，p<0.0001），这表明MaaT013在难治性胃肠道受累的aGvHD中具有显著的生存益处。
MaaT013的安全性已在2023年10月由ARES数据安全监测委员会（DSMB）确认，前30名患者中显示其耐受性良好，无增加感染风险或治疗相关致命事件。药物流行病学和DSMB监测仍在进行中。
基于强有力的疗效和安全性数据，MaaT Pharma计划于2025年中期向欧洲药品管理局（EMA）提交MaaT013的集中上市授权申请（MAA），早于最初预期。集中程序允许在整个欧盟（27个成员国）获得单一授权，从而促进患者获取和市场推出。
为了满足高未满足的医疗需求，MaaT Pharma将继续确保MaaT013在欧洲的供应，作为早期访问计划（EAP）的一部分，该计划在2024年已超过100例患者请求。EAP将在监管评估阶段持续到商业化，预计在2026年底。EAP已扩展到美国，并将继续推进美国三期临床试验的准备工作，预计于2025年启动，需获得融资。
(全文结束)
