在MOTION三期临床研究中，ROMVIMZA达到了主要终点，即与安慰剂相比，客观缓解率（ORR）显著提高，并且所有关键次要终点均显示出具有统计学意义和临床意义的生活质量改善，同时展示了良好的耐受性安全谱。
2025年2月14日，日本大阪和马萨诸塞州沃尔瑟姆——（商业电讯）——小野制药株式会社（总部：日本大阪；总裁：田野丰一；“小野”）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ROMVIMZA™ (vimseltinib)，一种激酶抑制剂，用于治疗成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT），对于这些患者，手术切除可能会导致功能限制恶化或严重病损。FDA此前授予了ROMVIMZA快速通道指定和优先审评资格，该药物由Deciphera Pharmaceuticals, Inc.（“Deciphera”）开发，后者是小野制药的全资子公司。
“ROMVIMZA的批准为TGCT患者提供了一种新的、急需的、耐受性良好且有效的治疗选择，”莱顿大学医学中心医学肿瘤科主任Hans Gelderblom博士表示，“TGCT严重影响患者的生活，导致显著疼痛、活动受限和僵硬。MOTION三期研究表明，ROMVIMZA可以缩小肿瘤，成为首个展示在其他重要生活质量指标方面有显著改善且未观察到肝损伤的耐受性良好的药物。ROMVIMZA是一种差异化的治疗方案，有望解决TGCT社区的重大未满足需求。”
“FDA批准ROMVIMZA用于TGCT是TGCT社区的重要进展，我们相信ROMVIMZA有可能成为新标准治疗方法，适用于那些手术切除可能导致功能限制恶化或严重病损的TGCT患者。这也是我们组织的一个重要里程碑，因为这是使用Deciphera专有的开关控制激酶抑制剂平台发现的第二种获批疗法，”Deciphera Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Ryota Udagawa表示。“我要感谢参与ROMVIMZA临床研究的患者、家属、护理人员和医疗保健提供者。他们的承诺，加上Deciphera和小野团队的奉献精神，使我们能够推进这一重要的新治疗方法，我们期待将其交付给患者。”
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的良性肿瘤，形成于关节内或附近。TGCT源于CSF1基因的失调，导致CSF1过量产生。如果不进行治疗或肿瘤反复复发，可能会导致受影响关节及其周围组织的损害和退化，可能造成显著残疾。
FDA的批准基于ROMVIMZA在无法手术且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗（允许既往使用伊马替尼或尼洛替尼治疗）的TGCT患者中的关键三期MOTION研究的疗效和安全性结果，以及ROMVIMZA的I/II期研究。在MOTION研究中，ROMVIMZA在第25周时，通过盲法独立放射学评估（IRR）按实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST v1.1）评估，在意向治疗（ITT）人群中表现出统计学显著且临床上有意义的ORR，优于安慰剂组（ROMVIMZA组为40%，安慰剂组为0%，p<0.0001）。主要终点得到了统计学显著且临床上有意义的主动活动范围、患者报告的身体功能和疼痛的改善的支持。ROMVIMZA的安全性可管理且与之前披露的I/II期临床试验结果一致。
Deciphera Pharmaceuticals计划下周在美国推出ROMVIMZA。更多信息请访问www.ROMVIMZA.com。
2024年7月，公司宣布欧洲药品管理局（EMA）接受了ROMVIMZA用于治疗TGCT患者的上市许可申请（MAA），目前正在审查中。
Deciphera致力于支持TGCT患者和提供者，帮助他们获得ROMVIMZA的覆盖和支持。作为这一承诺的一部分，Deciphera AccessPoint™患者支持项目为符合条件的患者提供全面的准入和经济援助项目。更多信息，请访问DecipheraAccessPoint.com或致电1-833-4DACCES（1-833-432-2237），周一至周五，上午8:00至晚上8:00（东部时间）。
关于MOTION研究
MOTION研究是一项两部分随机、双盲、安慰剂对照的三期临床研究，旨在评估vimseltinib在未接受过抗CSF1/CSF1R治疗（允许既往使用伊马替尼或尼洛替尼治疗）且不适合手术的TGCT患者中的疗效和安全性。主要终点是在第25周时，通过盲法独立放射学评估（IRR）按实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST v1.1）评估的意向治疗（ITT）人群的客观缓解率（ORR），次要终点包括按肿瘤体积评分（TVS）、主动活动范围（ROM）、身体功能、僵硬、生活质量及疼痛的改善，均在第25周评估。
该研究分为两个阶段。第一阶段，患者被随机分配接受vimseltinib或安慰剂治疗24周。第二阶段，第一阶段被随机分配至安慰剂组的患者可以选择接受vimseltinib，所有患者将在开放标签环境下长期接受vimseltinib治疗。
ROMVIMZA (vimseltinib)胶囊
适应症和用法
ROMVIMZA适用于治疗成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT），对于这些患者，手术切除可能会导致功能限制恶化或严重病损。
重要安全信息
警告和注意事项
肝毒性
- 使用另一种靶向CSF1R的激酶抑制剂曾发生严重的致命性肝损伤。ROMVIMZA尚未观察到严重的致命性肝损伤。
- 使用ROMVIMZA时可能发生AST和ALT升高。
- 避免在AST和ALT升高、总胆红素或直接胆红素（>ULN）、或活动性肝脏或胆道疾病（包括ALP）升高的患者中使用ROMVIMZA。
- 在开始使用ROMVIMZA前、治疗的前两个月每月两次、治疗的第一年内每三个月监测一次肝功能测试，此后根据临床需要进行监测。根据肝毒性的严重程度，暂停、减少剂量或永久停用ROMVIMZA。
胚胎-胎儿毒性
- 给孕妇使用ROMVIMZA可能会对胎儿造成伤害。告知孕妇对胎儿的潜在风险。
- 建议具有生育能力的女性和有生育能力伴侣的男性在接受ROMVIMZA治疗期间及最后一剂后一个月内使用有效避孕措施。
对FD&C黄色5号（酒石黄）和6号（日落黄FCF）过敏反应
- ROMVIMZA 20毫克胶囊含有FD&C黄色5号（酒石黄），这可能引起某些敏感患者的过敏反应（包括支气管哮喘）。对阿司匹林敏感的患者也可能对FD&C黄色5号（酒石黄）敏感。
- 告知患者ROMVIMZA 14毫克和20毫克胶囊含有FD&C黄色6号（日落黄FCF），这可能会引起过敏反应。
血清肌酐增加但不影响肾功能
- 使用ROMVIMZA时可能发生血清肌酐升高。这些血清肌酐升高可能与肾功能变化无关。停用ROMVIMZA后血清肌酐升高可逆转。在ROMVIMZA治疗期间，使用不基于血清肌酐的替代措施评估肾功能。
不良反应
最常见的（≥20%）不良反应，包括实验室异常，在接受ROMVIMZA治疗的患者中为：AST升高、眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒和ALT升高。
药物相互作用
- P-糖蛋白（P-gp）底物：避免与P-gp底物同时使用ROMVIMZA。如果不能避免同时使用，应在服用P-gp底物前至少4小时服用ROMVIMZA。
- 乳腺癌耐药蛋白（BCRP）底物：避免与BCRP底物同时使用ROMVIMZA。
- 有机阳离子转运体2（OCT2）底物：避免与OCT2底物同时使用ROMVIMZA。
- 同时使用vimseltinib与P-gp底物、BCRP底物或OCT2底物可能会增加这些底物的暴露。
**哺乳期：**建议女性在接受ROMVIMZA治疗期间不要哺乳。
请参阅随附的完整处方信息。
关于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）
TGCT是由集落刺激因子1（CSF1）基因易位引起的罕见疾病，导致CSF1过度表达并招募CSF1R阳性炎症细胞进入病变部位。TGCT是一种罕见的良性肿瘤，发生在关节内部或附近。TGCT由CSF1基因失调引起，导致CSF1过量产生。TGCT也称为腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS）或色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是TGCT的一种弥漫型。尽管是非恶性肿瘤，但这些肿瘤可以生长并对周围组织和结构造成损害，引发疼痛、肿胀和关节活动受限。手术是主要的治疗选择，但这些肿瘤容易复发，特别是在弥漫型TGCT中。如果未经治疗或肿瘤持续复发，受影响关节及其周围组织可能会发生损害和退化，可能导致显著残疾。对于一部分患者，手术切除可能会导致功能限制恶化或严重病损，系统性治疗选择有限，需要新的TGCT治疗方案。
关于Deciphera Pharmaceuticals Inc.
（截至2024年6月11日，Deciphera成为小野制药株式会社的一员）
Deciphera是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化重要新药，以改善癌症患者的生活。我们利用专有的开关控制激酶抑制剂平台和激酶生物学方面的专业知识，开发了一系列创新药物。除了从我们的平台推进多个候选产品进入临床研究外，QINLOCK®（瑞普替尼）已被许多国家批准用于治疗第四线胃肠道间质瘤（GIST）。ROMVIMZA™（vimseltinib）已在美国获批用于治疗成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT），对于这些患者，手术切除可能会导致功能限制恶化或严重病损。更多信息，请访问www.deciphera.com并关注我们在LinkedIn和Twitter（@Deciphera）上的账号。
关于前瞻性声明的警示说明
本新闻稿中关于未来业绩的当前计划、估计、策略和信念以及其他并非历史事实的陈述均为前瞻性声明。这些声明基于当前假设和现有信息，涉及已知和未知的风险和不确定性。可能导致实际结果与前瞻性声明中讨论的结果大相径庭的因素包括但不限于：（i）制药市场业务环境的变化以及相关法律法规的修订，（ii）由于自然灾害、火灾等导致的生产停滞或延误造成的供应链中断，（iii）新产品和现有产品的销售活动可能无法达到预期结果，（iv）上市后药物出现新的副作用，（v）第三方侵犯知识产权。本新闻稿中包含的有关药品的信息无意构成广告或医疗建议。
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