Lineage Cell Therapeutics公司（纽约证券交易所美国市场和特拉维夫证券交易所代码：LCTX），一家致力于开发用于严重神经疾病异体细胞疗法的临床阶段生物技术公司，于2025年2月11日宣布启动DOSED（脊髓损伤中少突胶质细胞前体细胞输送：新型设备评估）临床研究。DOSED研究将评估一种名为手动注射实质脊髓输送系统（MI PSD系统）的新颖输送装置，该装置用于将OPC1直接输送到脊髓损伤患者的损伤区域。OPC1是一种研究性异体干细胞衍生细胞移植，由少突胶质细胞前体及相关神经胶质细胞组成。OPC1旨在替代或支持因创伤性损伤而缺失或功能失调的脊髓细胞，帮助恢复或增强脊髓损伤患者的运动功能。改善运动功能可以提高患者的活动能力和生活质量，并为护理人员带来显著的成本节约。DOSED研究将招募急性期（受伤后21至42天）和慢性期（受伤后1至5年）的脊髓损伤患者。
“差异化细胞移植是一种有前景的治疗方法，因此我们很荣幸获得了FDA的书面批准，启动DOSED研究，作为我们继续开发OPC1的一部分，”Lineage首席执行官Brian M. Culley表示，“DOSED研究是我们进行的第三次OPC1临床研究，将评估通过外部合作开发的MI PSD系统，这种系统可以在几分钟内输送我们的专有细胞，无需停止患者通气。该输送系统还与我们为此计划开发的即时使用配方OPC1兼容，消除了之前研究中的剂量准备步骤。这是首次将OPC1应用于慢性脊髓损伤患者，这将是一个重要的里程碑，因为它代表了这一实验疗法的更大潜在患者群体。此外，除了评估新设备的安全性和性能外，我们还将收集所有患者的功能评估数据，这使我们有机会调查可能出现的任何疗效信号。第一个研究地点将是加州大学圣地亚哥分校健康中心。我们期待在先前OPC1研究中观察到的有希望的工作和临床结果基础上再接再厉。”
OPC1具有广泛的长期安全性记录，至今已在两项临床试验中进行了测试：一项针对急性胸段脊髓损伤的五名患者的1期安全性试验，所有受试者至少随访了13年；另一项是针对亚急性颈段脊髓损伤的25名患者的1/2a期多中心剂量递增试验，所有受试者至少随访了7年。这两项研究的长期安全性监测仍在进行中，截至目前尚未报告任何与OPC1移植相关的意外严重不良事件。这两项研究的结果已发表在《神经外科杂志：脊柱》上。1/2a期OPC1在亚急性颈段脊髓损伤中的研究结果可在此查阅，1期临床研究结果可在此查阅。OPC1项目是首批获得加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）根据71号提案资助的细胞疗法临床试验之一。
Lineage于2023年创立了年度脊髓损伤投资者研讨会，并自那时起与Christopher & Dana Reeve基金会共同赞助该活动。此次合作的目标包括增加疾病意识、提高产品开发成功的可能性和支持临床试验参与。Reeve基金会致力于通过资助创新研究来治愈脊髓损伤，并改善瘫痪患者及其家庭的生活质量。参与公司包括AbbVie、三菱田边、Neuralink、NervGen Pharma和ONWARD。
关于OPC1：
OPC1是一种少突胶质细胞前体细胞（OPC）移植疗法，旨在为脊髓损伤（SCI）患者提供有意义的临床恢复和运动功能改善。OPCs是天然存在的前体细胞，可为神经轴突提供电绝缘的髓鞘。SCI通常发生在脊髓受到严重挤压或挫伤时，通常导致严重的功能障碍，包括肢体瘫痪、异常疼痛信号传导和膀胱控制及其他身体功能丧失。在美国，每年约有18,000例新的脊髓损伤病例，总计超过300,000名患者生活在脊髓损伤的影响下。目前尚无FDA批准的专门用于治疗SCI的药物或干预措施。OPC1的临床开发部分得到了CIRM提供的1430万美元赠款资助。OPC1已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）指定和孤儿药指定。
关于DOSED研究：
DOSED临床研究是一项开放标签、多中心、设备安全性研究，将在3-5名急性期和3-5名稳定慢性期的完全（ASIA损伤量表A级）或不完全（ASIA损伤量表B级）创伤性局灶性脊髓损伤患者中进行，涉及颈椎（C4-C7）或胸椎（T1-T10）。该研究的主要目标是评估使用MI PSD系统向脊髓实质输送OPC1的安全性。主要终点是在注射OPC1后的30天内（1个月）与MI PSD系统或注射程序相关的不良事件（AEs）的发生频率和严重程度。次要终点是在注射OPC1后的90天内（3个月）AEs的发生频率和严重程度，以及伴随使用的免疫抑制剂。探索性终点包括神经功能障碍和功能测量，以及疼痛的变化，通过以下指标评估：感觉和运动评分及国际脊髓损伤分类标准（ISNCSCI）检查中的运动水平；注射后疼痛变化，定义为比基线水平恶化超过7天的疼痛或神经性疼痛，通过国际脊髓损伤疼痛基本数据集或痛觉过敏的发生评估；从基线到注射OPC1后30天、90天和365天的变化：ISNCSCI、SCIM、国际脊髓损伤疼痛问卷；患者和临床医生对生活质量变化的印象，通过以下指标评估：患者全球印象严重度（PGI-S）、患者全球印象变化（PGI-C）、临床医生全球印象严重度（CGI-S）和临床医生全球印象变化（CGI-C）。
关于Lineage Cell Therapeutics, Inc.：
Lineage Cell Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型“现成”的细胞疗法以满足未满足的医疗需求。Lineage的项目基于其专有的细胞技术平台及其相关的发展和制造能力。通过该平台，Lineage设计、开发、制造和测试具有解剖学和生理功能与人体内自然存在的细胞相似或相同的特殊人类细胞。这些细胞是通过对已建立、特征明确且自我更新的多能干细胞系应用定向分化协议生成的。这些协议生成具有特定和所需发育谱系特征的细胞。来自这些谱系的细胞被移植到患者体内，以替代或支持因退行性疾病、衰老或创伤性损伤而缺失或功能失调的细胞，并恢复或增强患者的运动功能。Lineage的神经科学重点管线目前包括：（i）OpRegen®，一种视网膜色素上皮细胞疗法，处于2a期开发阶段，与罗氏和基因泰克（罗氏集团成员）在全球合作，用于治疗与年龄相关性黄斑变性的地理萎缩；（ii）OPC1，一种少突胶质细胞前体细胞疗法，处于1/2a期开发阶段，用于治疗脊髓损伤；（iii）ReSonance™（ANP1），一种听觉神经祖细胞疗法，用于治疗听觉神经病；（iv）PNC1，一种光感受器神经细胞疗法，用于治疗因光感受器功能障碍或损伤引起的视力丧失；（v）RND1，一种新型低免疫诱导多能干细胞系，正在通过基因编辑合作开发。
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