耐药结核病（DR-TB）患者需接受包含贝达喹啉、氟喹诺酮类药物等二线药物的治疗方案（1）。世界卫生组织（WHO）针对不同耐药类型制定分类治疗方案：利福平耐药（RR-TB）或耐多药结核病（MDR-TB，定义为同时耐利福平和异烟肼）；异烟肼耐药结核病；前广泛耐药结核病（pre-XDR-TB，对利福平和任意氟喹诺酮类药物耐药）；广泛耐药结核病（XDR-TB，对利福平、任意氟喹诺酮类药物及贝达喹啉或利奈唑胺至少一种耐药）。这些方案成本高达400-600美元（基于全球结核病药品采购机制报价），显著高于敏感结核病一线治疗的50美元/人（2），且伴随更多不良反应。
自2018年起，WHO推荐全口服方案治疗耐多药/利福平耐药结核病（MDR/RR-TB），取代含注射剂的传统方案（1）。最新耐药结核病治疗方案分为三大类（3,4）：第一类为针对无氟喹诺酮类耐药或存在此类耐药患者的6个月全口服方案；第二类为9个月全口服短疗程方案，适用于无氟喹诺酮类耐药者；第三类为18-20个月的长疗程方案，可能包含注射剂阿米卡星。其中6个月方案优先使用，最长疗程作为最后选择。
2023年全球共有175,923名MDR/RR-TB患者接受治疗，较2022年177,912例下降1.1%。主要患者群体为15岁以上人群（图2.4.1）。在30个MDR/RR-TB高负担国家，治疗登记数与新诊断人数总体相近，但存在显著差异（图2.4.2）。值得注意的是，10国治疗登记数高于新诊断数，可能因既往患者登记或单人年内更换治疗方案所致。
全球MDR/RR-TB治疗缺口持续存在（图2.4.3）。2023年估计治疗覆盖率仅44%（图2.4.4），其中WHO欧洲区覆盖率最高。仅阿塞拜疆、白俄罗斯、印度等9国达到50%以上覆盖率，朝鲜、刚果民主共和国等5国覆盖率不足20%（图2.4.5）。印度、菲律宾等十国占全球治疗缺口的69%（图2.4.6）。
治疗成效持续改善：2021年治疗成功率达68%（图2.4.7），较2012年50%显著提升。WHO东地中海区成功率最高，欧洲区最低（图2.4.8）。短疗程方案应用扩大：6个月BPaLM/BPaL方案使用国从2022年41个增至2023年58个，治疗人数从1,744增至5,646人（图2.4.9）。9个月方案使用国增至100个（图2.4.10）。2023年长疗程仍为主流（41%），其次是9个月（30%）和6个月方案（3.2%）。非洲区和东地中海区6个月方案使用率最高（7.8%和9.4%），非洲区9个月方案使用率61%（图2.4.11）。
2023年七国6个月方案使用率超10%，八国半数以上患者采用9个月方案（图2.4.12）。多数国家已建立耐药结核病治疗不良反应主动监测体系（图2.4.13）。
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