科学家成功开发出一种基于纳米颗粒的疗法，该疗法在小鼠实验中逆转了阿尔茨海默症的病程。
据《信号转导与靶向治疗》期刊最新发表的研究论文显示，由西班牙加泰罗尼亚生物工程研究所（IBEC）和四川大学华西医院共同主导的研究团队开发出具有生物活性的"超分子药物"，可主动修复血脑屏障。血脑屏障对大脑健康至关重要，能抵御有害物质和病原体入侵。阿尔茨海默症与屏障完整性减弱密切相关，导致有害毒素得以侵入脑组织。
具体而言，该疾病会中断天然清除系统，使名为β-淀粉样蛋白的"代谢废物"在大脑中异常积聚。研究团队的创新方案使这些蛋白分子能够穿过血脑屏障，并通过血液循环系统被有效清除。在系列实验中，研究者使用经过基因改造、能大量产生β-淀粉样蛋白并出现类似阿尔茨海默症认知功能衰退的小鼠模型进行测试。
超分子药物给药后，小鼠脑内该蛋白水平几乎立即显著下降。联合作者、四川大学华西医院研究员在声明中表示："注射仅一小时后，我们观察到脑内β-淀粉样蛋白含量减少了50%-60%。"
这项突破为影响逾700万65岁以上美国人的疾病带来新希望。根据2024年研究预测，若无重大突破，到2060年患者数量可能接近1400万。IBEC首席研究员朱塞佩·巴塔利亚向合众国际社解释："许多疗法旨在清除阿尔茨海默症患者脑内积聚的粘性蛋白β-淀粉样蛋白，部分方法虽能消除斑块，却不足以阻止记忆丧失或显著延缓疾病进程。我们的新思路不同：不局限于清除脑内已发生的病变，而是修复维持大脑健康的原始系统——即脑血管及保护屏障。"
研究中最令人振奋的发现是，接受治疗的小鼠认知功能获得实质性改善。一只相当于人类90岁年龄的小鼠，在接受治疗六个月后"恢复了健康小鼠的行为特征"。巴塔利亚在声明中阐释："长期效果源于脑血管系统的重建。我们推测其作用机制类似级联反应：当β-淀粉样蛋白等有毒物质积聚时疾病恶化；但当血管系统恢复功能，便开始清除Aβ及其他有害分子，使整个系统重获平衡。"
他补充道："纳米颗粒的非凡之处在于，它们既作为药物发挥作用，又似乎激活了使清除通路恢复正常水平的反馈机制。"超分子药物通过模拟阿尔茨海默症中断的自然过程，重置了大脑通过血脑屏障转运β-淀粉样蛋白的能力。通过恢复这些代谢废物清除通路，药物不仅降低了有害蛋白水平，同时维护了脑血管系统以改善脑功能。
巴塔利亚向合众国际社强调："修复屏障能改善血流、减轻炎症，帮助大脑恢复平衡。该方法通过治疗最易被忽视的早期病因——大脑防御系统的崩溃——有望更有效延缓阿尔茨海默症进程。"
然而，在将类似疗法应用于人类患者前，仍需开展大量研究。阿尔茨海默症协会科学参与总监考特尼·克洛斯基向合众国际社表示："目前动物模型中正进行多项创新研究，旨在提高药物穿透血脑屏障的效率和精准度，但要证明这些技术在人体安全有效，我们还有很长的路要走。"
【全文结束】
