诺华时隔一年重返α-突触核蛋白靶点研究领域，近日与美国RNA治疗专家阿罗黑德制药达成价值最高22亿美元的授权协议，获得其临床前候选药物ARO-SNCA的全球独占许可权。根据协议，诺华需支付2亿美元首付款，并承担最高20亿美元的里程碑付款及未来销售分成。
这项交易标志着诺华在神经疾病领域的战略延续。去年其自主研发的α-突触核蛋白靶向候选药minzasolmin在II期试验中未能达到主要终点，导致项目终止。新收购的ARO-SNCA基于阿罗黑德的TRiM平台技术，利用RNA干扰机制沉默致病基因表达，通过皮下注射可实现脑部深层区域分布。该疗法计划首攻帕金森病适应症，随后拓展至其他突触核蛋白病。
诺华生物医学研究部总裁菲奥娜·马歇尔表示："我们认为要有效干预帕金森等神经退行性疾病的核心机制，需要全新的RNA药物递送技术。阿罗黑德的TRiM技术展现出在关键脑区广泛有效递送的潜力，这正是实现RNA疗法在神经领域突破的关键。"
该交易凸显α-突触核蛋白靶点的竞争激烈性。除诺华外，罗氏与百健的prasinezumab单抗在II期试验中呈现混合结果，仍推进至III期；灵北制药针对多系统萎缩的Lu AF82422虽未达统计学显著性，也继续开展III期研究。阿罗黑德的平台技术已吸引武田、GSK、赛诺菲等药企合作，其在研药物plozasiran正等待FDA在2025年11月的上市审批。
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