该研究由圣路易斯华盛顿大学医学院Knight家族显性遗传阿尔茨海默病网络试验单元(DIAN-TU)团队开展,研究显示抗β-淀粉样蛋白治疗药物甘特努单抗(gantenerumab)可显著降低高风险人群罹患阿尔茨海默病相关痴呆的风险。
研究作者在《柳叶刀-神经病学》期刊发表的报告中指出,对无症状阶段即开始清除脑内β-淀粉样蛋白斑块的早期干预,可有效延缓阿尔茨海默病痴呆的发作。这项临床试验纳入了73名携带特定基因突变导致脑内淀粉样蛋白异常堆积的参与者。其中22名在研究开始时无认知障碍且持续使用甘特努单抗达8年的参与者,其出现阿尔茨海默病症状的风险降低了约50%。试验自2012年启动至2020年结束,参与者最初被随机分配接受药物或安慰剂治疗。
2020年试验结束时数据显示,甘特努单抗成功降低了脑内淀粉样蛋白水平并改善了部分阿尔茨海默病相关蛋白指标,但未观察到明显认知获益——无论是否接受治疗,无症状组均未出现认知能力下降。基于这些混合结果,研究团队向参与者提供了延长试验的机会。所有携带高危突变的参与者均可继续留在研究中,即使此前未接受甘特努单抗治疗。
扩展研究于2023年中期结束,在同期另一项同类药物试验结果不佳的背景下,甘特努单抗已于2023年停止生产。扩展阶段的参与者转而开始使用当年获美国食品药品监督管理局批准的新型抗淀粉样蛋白药物仑卡奈单抗(lecanemab),研究仍观察到持续的良好疗效。
研究同时指出,与其他β-淀粉样蛋白减少药物类似,甘特努单抗存在引发淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)的风险,这种可能致命的副作用偶有发生。
【全文结束】

