欧盟（EU）已批准Belantamab Mafodotin（Blenrep）与现有治疗方案联合使用，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这一重要的监管里程碑为存在重大未满足需求的患者群体提供了新的治疗选择，特别是那些至少接受过一次先前治疗的患者。
此次批准的具体方案包括Belantamab Mafodotin联合硼替佐米和地塞米松（BVd）以及Belantamab Mafodotin联合泊马度胺和地塞米松（BPd），这标志着这种复杂血液系统恶性肿瘤序贯治疗领域的重要进展。
欧盟委员会的决定基于关键的III期DREAMM-7（NCT04246047）和DREAMM-8（NCT04484623）临床试验提供的有力数据。这些研究表明，与当前标准的三药治疗方案相比，Belantamab Mafodotin联合方案在疗效上具有优势，显示出在无进展生存期（PFS）方面的统计学显著且临床意义重大的改善。值得注意的是，DREAMM-7试验还显示了总体生存期（OS）的益处，这是晚期癌症环境中的一个关键终点，对比的是达雷妥尤单抗（Darzalex）为基础的三联疗法。
多发性骨髓瘤是一种无法治愈的浆细胞疾病，其特点是缓解和复发的周期性，通常需要不断寻找新的和有效的治疗方法。对于复发或难治性疾病患者，尤其是那些已经接受过大量预治疗的患者，预后尤其具有挑战性。Belantamab Mafodotin是一种靶向BCMA的抗体-药物偶联物（ADC），为多发性骨髓瘤治疗提供了一种独特的作用机制。BCMA是一种在恶性浆细胞上高度表达的蛋白质，使其成为治疗干预的理想靶点。Belantamab Mafodotin能够将一种强效的细胞毒性剂MMAF直接递送至表达BCMA的骨髓瘤细胞，从而诱导其凋亡。
在DREAMM-7研究（NCT04246047）中，比较了BVd与达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松（DVd）在至少接受过一次先前治疗的患者中的疗效。试验共纳入494名参与者。更新分析显示，中位随访时间为39.4个月时，BVd组的总体生存期（中位OS未达到）显著优于DVd组（中位OS为41.0个月），风险比（HR）为0.58（95% CI，0.43–0.79；P = 0.0002）。此外，BVd组在达到完全缓解或更好的患者中微小残留病（MRD）阴性率是DVd组的两倍以上（25% vs 10%），且反应持续时间显著更长（40.8个月 vs 17.8个月）。
DREAMM-8研究（NCT04484623）评估了BPd与硼替佐米、泊马度胺和地塞米松（PVd）在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效，这些患者至少接受过一次先前治疗，包括来那度胺。该队列通常比DREAMM-7中的患者接受过更多的预治疗，且很大比例的患者对来那度胺耐药。BPd联合方案在PFS方面显示出优于PVd，为这一具有挑战性的患者群体带来了显著的益处。
在这两项试验中，Belantamab Mafodotin联合方案的安全性与各单药已知的安全性一致。Belantamab Mafodotin联合组中最常见的非眼部不良事件（超过30%的参与者报告）包括DREAMM-7中的血小板减少症和腹泻，以及DREAMM-8中的中性粒细胞减少症、血小板减少症和新冠感染。眼部毒性，特别是角膜病变，是Belantamab Mafodotin已知并被监测的副作用，需要密切的眼科监测。这需要采取积极的患者管理策略，包括定期眼科检查以及可能的剂量调整或中断以管理眼部不良事件。
在美国，FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）于2025年7月17日投票认为Belantamab Mafodotin在其拟议剂量下的风险-获益不具优势。2Belantamab Mafodotin申请的《处方药用户收费法案》（PDUFA）目标行动日期为2025年7月23日。
Belantamab Mafodotin联合方案的批准标志着欧盟多发性骨髓瘤治疗的一个关键时刻。正如西班牙萨拉曼卡大学骨髓瘤和临床试验部门负责人María-Victoria Mateos博士，同时也是DREAMM-7的主要研究者所说：“随着Belantamab Mafodotin联合方案在欧盟的批准，我们现在有了更多的工具来努力延长患者的缓解期，保持生活质量，并延长生存期。DREAMM-7和DREAMM-8试验提供的强有力疗效数据，结合在学术和社区环境中可管理的门诊治疗，使得Belantamab Mafodotin联合方案成为从首次复发开始的多发性骨髓瘤患者的一种根本性不同的治疗方式。”
Belantamab Mafodotin可在学术和社区环境中使用，加上其作为唯一获批的抗BCMA ADC的独特作用机制，为临床医生和患者提供了更高的灵活性和可及性。
参考文献：
1. Blenrep（belantamab mafodotin）组合在欧盟获批用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。新闻稿。GSK。2025年7月24日发布。2025年7月24日访问。
2. 肿瘤药物咨询委员会会议。FDA。2025年7月17日访问。
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