欧盟委员会的明确目标是改善整个欧盟国家层面的创新药物获取。首先，根据欧盟药品立法改革提案，各国在药物获取方面仍存在显著差异。其次，迄今为止，药物开发仅在有限程度上针对患者的实际需求。德国医疗保健质量与效率研究所(IQWiG)指出，后一点与医疗保健系统的观点一致，即如果一种新药能够改善医疗保健，即与现有治疗方案相比为患者带来附加值，则该药物具有创新性。
在评论中，IQWiG指出，2022年1月生效的欧洲健康技术评估法规(HTA法规)也旨在改善国家层面具有附加值(附加效益)的药物获取。该研究所进一步表示，新的欧盟药品立法必须促进和要求药物开发能够回答国家卫生系统关于药物附加值的问题，而不仅仅是在欧洲层面获得上市许可。尽管改革提案在某些地方试图满足这一要求，但由于多种原因，总体上并未做到这一点。
IQWiG欢迎将新药市场独占期的长短与提交证据质量挂钩的建议。然而，计划进行比较研究的6个月延长期限远远太短。在IQWiG看来，有必要将延长期限延长至2年，并相应地缩短目前计划的6年基本专利保护期。
根据欧盟委员会的说法，只有在使用基于证据的对照物进行研究时，比较研究才能导致市场独占期的延长。这也是IQWiG的观点。然而，该研究所批评了确定此类对照物的计划程序。问题的关键在于，目前没有计划让国家HTA机构参与此过程。IQWiG主任Thomas Kaiser表示："评估直接比较研究对照物适当性正是HTA机构的职责和能力所在"，并呼吁HTA机构参与咨询并参与决定指定哪些对照物。
从新冠疫情经验中学习
正如IQWiG在其评论中指出的："未来，只有基于高质量证据才能确定药物治疗的真实进展。只有这样，通过更快的获取和/或财政激励，才能优先将代表真正治疗进展的药物创新纳入欧洲各国的国家医疗保健系统，从而实现欧盟药品立法改革的主要目标之一。因此，这项立法改革的主题不仅应激励高质量证据的生成，还应减少这方面的障碍。"
在此背景下，IQWiG认为应考虑新冠疫情的经验：药物和疫苗领域的重大进展是通过准备期短的实用随机对照试验(RCTs)实现的。这些试验不仅包括疫苗开发的大规模III期研究，还包括比较多种治疗方案的平台研究。IQWiG提到了在英国进行的RECOVERY研究，该研究在疫情早期阶段显示地塞米松对重症患者有生存益处[3]。
为比较研究和全欧市场准入设立激励，包括孤儿药物
在评论中，IQWiG还主张为高质量证据和孤儿药物提供全欧市场准入的激励措施。大约一半的孤儿药物没有证明比现有标准护理具有附加值的事实，大多数情况下是由于缺乏适当的比较数据。一方面，重要的是为开展比较研究设立激励措施。另一方面，有必要提供卓越的全欧研究和数据基础设施，特别是针对罕见疾病。此前关于欧洲健康数据空间(EHDS)和相关DARWIN系统的提案目前未能达到可能的选项，因为这些结构中没有考虑干预性研究。Thomas Kaiser强调："欧盟药品立法改革提供了对抗欧盟研究领域这一发展趋势并促进未来卓越研究的机会。必须紧急抓住这一机会，以免在监管层面落后。"
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