Chiesi全球罕见病公司和生物制药公司Protalix BioTherapeutics于2026年3月9日宣布，欧洲委员会已批准Elfabrio（pegunigalsidase alfa）每4周2mg/kg的给药方案，用于接受酶替代疗法且病情稳定的法布里病成人患者¹。Elfabrio于2023年2月获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）批准²。欧洲委员会对新给药方案的批准使Protalix获得Chiesi支付的2500万美元监管里程碑付款。
为什么剂量变更很重要？
根据新闻稿¹，批准的给药方案通过延长输注间隔减轻了患者和医疗系统的负担。欧洲委员会基于一项开放标签转换研究（评估替代给药方案的不良事件特征、疗效和药代动力学）以及一项正在进行的开放标签扩展研究的结果作出了批准决定。
Chiesi全球罕见病公司执行副总裁Giacomo Chiesi在新闻稿中表示：“欧洲委员会批准pegunigalsidase alfa每4周2mg/kg的给药方案，对法布里病患者及其家庭而言是一项有意义的进步。由于法布里病需要终身治疗，治疗的节奏不可避免地成为患者和护理人员日常生活的一部分。通过为符合条件的稳定ERT患者提供从每两周一次延长到每四周一次的选择，我们为家庭提供了更大的灵活性，并有可能减轻治疗的整体负担。最终，我们的目标简单而深刻：帮助人们减少管理疾病的时间，增加享受生活的时间。这一里程碑反映了我们的承诺——通过倾听和理解法布里病群体的真实经历，推动超越药物本身的创新。”
Prof. Aleš Linhart, DrSc, FESC在新闻稿中表示：“在法布里病中，长期治疗决策必须平衡疾病管理与终身治疗的实际状况。批准pegunigalsidase alfa每4周2mg/kg的方案为合适的患者提供了一个额外选择，有助于在保持治疗连续性的同时减轻累积治疗负担。”
Protalix总裁兼首席执行官Dror Bashan在新闻稿中表示：“这一批准通过引入一种可能增强长期护理的额外给药方法，加强了整个欧盟法布里病的治疗格局。该授权不仅反映了科学进步，也体现了优化护理输送的承诺，以支持患者和医疗系统。”
法布里国际网络（FIN）主席Mary Pavlou在新闻稿中表示：“对许多法布里病患者来说，治疗是一项终身承诺，影响着日常生活的几乎每个方面。这一批准允许减少输注就诊次数，有助于减轻患者和家庭的持续负担，让他们有更多时间享受治疗之外的生活。”
Elfabrio的作用机制是什么？
据公司介绍，Elfabrio（pegunigalsidase alfa-iwxj）是一种用于治疗法布里病的聚乙二醇化ERT，“是一种植物细胞培养表达、经化学修饰稳定的重组α-半乳糖苷酶A。蛋白质亚基通过短PEG链进行化学交联共价结合，形成具有稳定药代动力学参数的分子。在临床研究中，Elfabrio的初始半衰期观察到为78.9±10.3小时。”¹
新的给药方案仅适用于欧洲。在美国，FDA批准的每2周1mg/kg的给药方案保持不变。
此前每4周给药方案的申请经历了什么？
2025年10月，CHMP对Elfabrio每4周输注2mg/kg的给药方案给出了负面意见³。委员会认为试验数据不足以确定相似的疗效。然而，2026年1月，CHMP在重新审查后对该剂量变更给出了正面意见⁴。
Bashan在新闻稿中表示：“CHMP的正面意见再次证明了Protalix致力于推进法布里病治疗的承诺，我们与Chiesi一起感谢所有参与我们临床试验项目的患者、研究者及其工作人员。CHMP的正面意见是对Protalix创新管线和我们专有的ProCellEx制造平台的强有力验证，该平台建立在多年严谨研究和临床进展之上。”
一项开放标签转换研究BRIGHT（原PB-102-F50）和一项正在进行的开放标签扩展研究CLI-06657AA1-03（原PB-102-F51）的中位暴露时间接近6年。这些研究评估了每4周给予pegunigalsidase alfa 2mg/kg的效果，并得到了来自先前试验（PB-102-F01/-F02、PB-102-F20和PB-102-F50）的建模和暴露-反应分析的额外支持。
参考文献
- Chiesi全球罕见病公司和Protalix BioTherapeutics宣布欧洲委员会批准Elfabrio®（pegunigalsidase alfa）每四周一次的额外给药方案。新闻稿。Chiesi全球罕见病公司。2026年3月9日。
- 人用药品委员会（CHMP）2023年2月20-23日会议要点。新闻稿。欧洲药品管理局。2023年2月24日。
- Chiesi全球罕见病公司和Protalix BioTherapeutics承认CHMP对Elfabrio®（pegunigalsidase alfa）在欧盟每四周给药方案的负面意见。Chiesi全球罕见病公司。2025年10月17日。
- Chiesi全球罕见病公司和Protalix BioTherapeutics获得CHMP对Elfabrio®（pegunigalsidase alfa）在欧盟每四周一次额外给药方案的正面意见。新闻稿。Protalix BioTherapeutics。2026年1月30日。
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