FXS是已知导致自闭症的常见遗传性疾病
EMA的资格认定将为欧盟患者提供新型治疗选择
洛杉矶，2025年7月7日 —— 临床阶段生物制药公司Spinogenix今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予SPG601孤儿药资格（ODD），用于治疗目前无批准疗法的脆性X综合征（FXS）。该疾病是导致智力障碍的最常见遗传病，由Fmr1基因沉默引发，患者可能出现严重焦虑、社交障碍、注意力缺陷及发育性癫痫等症状，且需长期护理。
SPG601是一种小分子BK通道激活剂，通过增强钙激活大电导钾通道功能，纠正FXS患者突触功能障碍。其作用机制针对该病核心病理，可改善行为挑战并提升患者生活质量。
Spinogenix首席执行官兼创始人Stella Sarraf博士表示："感谢EMA对FXS治疗重要性的认可。我们已获得美国FDA的孤儿药及快速通道资格，此次EMA的认定将进一步加速全球患者获得SPG601的进程。"
2025年初公布的二期双盲安慰剂对照试验结果显示，SPG601在成人男性患者中显著降低了高频伽马波活动——这是FXS患者学习与记忆能力受损的关键生物标志物。Spinogenix首席医疗顾问兼辛辛那提儿童医院试验主要研究者Craig Erickson博士指出："孤儿药资格对推进FXS治疗至关重要。SPG601有望修复突触缺陷，为全球患者群体带来突破性希望。"
根据EMA规定，孤儿药资格授予欧盟患病率低于1/10,000且具有显著临床获益潜力的药物。获得资格后，Spinogenix将享有10年市场独占期、研发指导支持及监管费用减免。
关于脆性X综合征
FXS是导致智力障碍和自闭症的主要遗传病因，全球约每4,000-5,000名男性和6,000-8,000名女性中有一例患者。除智力障碍外，患者常伴随严重焦虑、感觉过敏及攻击性行为，家庭年均医疗支出在美国达41亿美元。尽管疾病负担沉重，目前尚无FDA批准疗法。
关于Spinogenix
Spinogenix专注于开发修复突触功能的首创疗法，逆转神经退行性、精神疾病及发育障碍的病理基础。其另一候选药物SPG302通过促进谷氨酸能突触再生，治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病及精神分裂症。公司已获得针对ALS及FXS的FDA孤儿药资格，以及FXS快速通道资格认定。
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