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想象您刚被确诊为阿尔茨海默症引起的轻度认知衰退。医生可能会建议您使用lecanemab(商品名:Leqembi)或donanemab(商品名:Kisunla)等新型药物。临床试验显示这些药物能清除导致阿尔茨海默症标志性脑部淀粉样斑块的蛋白质。
不过两种药物都需要耗时的每两周或每月静脉输注,且存在脑部肿胀或出血等危及生命的潜在风险。治疗费用也十分高昂,即使使用联邦医保,年度自付费用仍可达数千美元。
"这些风险是否值得承担?如果您知道能延长多少自主生活时间,可能会更容易做决定。"圣路易斯华盛顿大学医学院精神病学教授Sarah Hartz博士指出。她是《阿尔茨海默病与痴呆症:转化研究与临床干预》新研究的首席作者,该研究估算出使用上述药物后维持自主生活能力的时间。
"患者最想知道药物能否延长他们继续驾驶、自理、烹饪和穿衣的时间。"Hartz解释道。计算显示,从确诊开始治疗,延长时间从8个月到39个月不等,具体取决于疾病严重程度。"这些数据不能作为绝对依据,但能帮助患者与医生探讨治疗决策。"
佛罗里达州博卡拉顿神经退行性疾病研究所所长Richard Isaacson神经病学博士强调:"这种用患者易理解的语言沟通预后的方式对医患双方都有益。但需注意这些药物并非奇迹疗法,它们只是延缓衰退速度——例如原本3年衰退程度现在用2年达成。"
自主生活能力评估方法
该研究分析了282例未接受药物治疗患者的自然病程数据,重点观察四个指标:能否自主支付账单、驾驶、管理日程用药及准备餐食。"我们定义自主生活丧失为至少需要三项协助。"Hartz说明道。
数据显示,未治疗的轻度认知障碍者平均可维持29个月自主生活。使用donanemab可延长8个月,lecanemab则可延长10个月。对于已入住护理机构但出现明显症状(如重复提问、迷路)的患者,donanemab可延长19个月基础生活能力,lecanemab达26个月。
"虽然延长的月份数看似不多,但比较护理机构每月数千美元的花费,这种差异可能产生重大意义。"Hartz补充道。
专家警示与疗效争议
辛辛那提大学神经学教授Alberto Espay指出:"研究假设认知评分变化与生存时间呈线性关系,但从未得到验证。'自主期延长'实际指延缓恶化而非改善,这点必须向患者明确。"
美国食品药品监督管理局(FDA)加速审批这两种药物时,部分医生对其微弱疗效(lecanemab在18个月时延缓27%认知衰退,donanemab在18个月时降低35%进展风险)与严重副作用的平衡提出质疑。lecanemab试验中6例死亡和2.8%受试者出现ARIA-E(淀粉样蛋白相关成像异常-水肿)现象,donanemab试验则有3例死亡和2.9%出现严重ARIA-E反应。
携带两个APOE-4基因拷贝的患者因遗传易感性,使用风险更高。治疗期间需定期脑部扫描监测出血和肿胀,且需医生严密监护。
根据美国疾病控制与预防中心数据,2060年阿尔茨海默症患者将达1400万,而2023年65岁以上患者已有670万。尽管存在风险,新型疾病修饰疗法仍具迫切需求。
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