Paragon生物科学公司今日宣布完成向梯瓦制药(Teva Pharmaceutical)出售Emalex生物科学公司的交易，此举强化了Paragon构建创新型生物技术公司以向有需要的患者提供重要治疗方案的能力。
Emalex是Paragon生物科学公司创立的又一家公司，致力于为中枢神经系统(CNS)疾病患者开发新型治疗方法，继Harmony生物科学公司(NASDAQ: HRMY)等其他成功的Paragon公司之后。Emalex为图雷特综合症(Tourette syndrome)开发了研究性化合物ecopipam，这是一种可能严重影响患者和家庭日常生活的神经发育障碍。
在Paragon的支持下，Emalex推进了该药物的临床开发及新药申请(NDA)的编撰工作，该申请将于2026年下半年提交。梯瓦的收购包括7亿美元现金、高达2亿美元的商业里程碑付款以及基于净销售额的特许权使用费，前提是获得监管批准。
Paragon生物科学公司创始人兼首席执行官Jeff Aronin表示："此项交易证明了Paragon和Emalex团队的才能、毅力和远见。他们共同将有希望的科学转化为注册准备阶段的项目，有望成为十多年来首个新的图雷特综合症治疗选择。他们的工作展示了专注创新解决长期未得到足够关注的疾病的力量。"
Aronin补充道："将科学突破转化为患者药物的公司构建是Paragon使命的基础。从中枢神经系统疾病到罕见病，我们继续识别重要的未满足需求，组建卓越团队并推进有可能改变生活的疗法。我们为Emalex团队所取得的成就感到无比自豪，并期待看到ecopipam进入下一阶段。"
发表在《美国医学会杂志·神经学》(JAMA Neurology)上的3期试验结果显示，与安慰剂相比，ecopipam延长了复发时间，并维持了图雷特综合症患者具有临床意义的抽动改善。
Ecopipam目前仍处于研究阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。
Emalex生物科学公司首席执行官Eric Messner表示："Emalex体现了Paragon最擅长的领域——以纪律性、紧迫感和从科学洞察到患者影响的清晰路径来构建公司。从一开始，团队就专注于严格的临床执行和重要的未满足需求。随着交易的完成，ecopipam已为其下一阶段做好准备，即将进行计划中的监管提交，如果获得批准，患者将有可能获得该药物。"
关于Ecopipam
Ecopipam是一种首创的在研化合物，旨在阻断D1受体的多巴胺信号传导。D1受体超敏反应可能导致与图雷特综合症相关的重复性和强迫性行为。
Ecopipam已获得FDA授予的孤儿药和快速通道资格，用于治疗患有图雷特综合症的儿科患者。孤儿药资格专为患者人群在20万或以下的情况保留。
图雷特综合症3期研究结果最近发表在《美国医学会杂志·神经学》上。该研究的主要疗效终点是针对稳定并响应ecopipam的儿科患者，将其随机分配至ecopipam或安慰剂组后的复发时间。研究显示，ecopipam与安慰剂在儿科患者的主要疗效终点上具有统计学意义的差异(p=0.0084)。
在该研究中，ecopipam总体耐受性良好，与ecopipam治疗相关的最常见不良事件为嗜睡(10.2%)、失眠(7.4%)、焦虑(6.0%)、疲劳(5.6%)和头痛(5.1%)。
关于Paragon生物科学公司
由Jeff Aronin创立的Paragon生物科学公司创建、构建并资助创新型生物技术公司。其投资组合公司推进旨在解决重大未满足医疗需求的科学突破。
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