2024年11月21日，多伦多 —— 强生公司（纽约证券交易所代码：JNJ）今天宣布，加拿大卫生部已向CARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel）颁发合规通知（NOC），用于治疗接受过一到三次先前治疗的多发性骨髓瘤成人患者，这些患者包括接受过蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物治疗且对来那度胺耐药的患者。这一批准使CARVYKTI®成为首个也是唯一一个被批准用于早期二线治疗多发性骨髓瘤患者的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法。
此次批准基于三期CARTITUDE-4（MMY3002）研究的结果，该研究表明，与标准治疗相比，CARVYKTI®治疗可将疾病进展或死亡的风险降低74%。
“对于可能在首次复发时就需要这种疗法的多发性骨髓瘤患者来说，CARVYKTI®的新批准填补了一个重要的空白，”加拿大骨髓瘤研究组首席医学官Donna Reece博士表示，“CARVYKTI®的首次批准是用于治疗至少接受过三种先前治疗且对所有三种主要药物类别（蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38单克隆抗体）耐药的难治性骨髓瘤患者。然而，随着骨髓瘤治疗选择的迅速发展，加拿大的复发性多发性骨髓瘤患者可能在二线甚至一线治疗中就已经接受了所有这些药物，但仍不符合使用CARVYKTI®的条件——这是一种正在改变多发性骨髓瘤治疗的高度有效的免疫疗法。这一扩展适应症将使符合条件的多发性骨髓瘤患者在治疗早期就能接受CARVYKTI®。”
“临床试验表明，单次输注CARVYKTI®显著降低了疾病进展或死亡的风险，”Maisonneuve-Rosemont医院血液学家Richard LeBlanc博士表示，“这一授权意味着患者在首次复发时就有一个更有效的治疗选择，可以提供更深和更持久的反应。”
多发性骨髓瘤是加拿大第二常见的血液癌症，预计2024年将有1,750名加拿大人死于该病。虽然近年来新型疗法的引入显著改善了多发性骨髓瘤患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），但该疾病仍然无法治愈，几乎所有患者都会复发并需要后续治疗。随着疾病的进展，患者会经历复发和缓解的周期，每次新的治疗线期间的缓解期通常会逐渐缩短。
“鉴于多发性骨髓瘤的渐进性和周期性，我们越早为患者提供合适的治疗，患者实现更好结果和生活质量提高的可能性就越大，”Myeloma Canada首席执行官Martine Elias表示，“这一批准为患者带来了希望，他们的下一个治疗可能会延长缓解期，让他们有更多宝贵的时间与亲人共度。”
此次加拿大卫生部的批准基于三期CARTITUDE-4研究的结果，这是一项随机、开放标签、多中心试验，评估了CARVYKTI®与标准治疗方案（包括泊马度胺、硼替佐米和地塞米松[PVd]或达雷木单抗、泊马度胺和地塞米松[DPd]）在复发且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。共有419名患者被随机分配接受CARVYKTI®（208名患者）或标准治疗（211名患者）。在标准治疗组中，183名患者接受了DPd治疗，28名患者接受了PVd治疗。所有CARVYKTI®组的患者都进行了白细胞分离术并接受了桥接治疗。在中位随访15.9个月时，CARVYKTI®组的患者与标准治疗相比，疾病进展或死亡的风险降低了74%（PFS风险比[HR]=0.26；95%置信区间[CI]，0.18至0.38；p值<0.0001）。
CARVYKTI®最常见的非实验室不良反应（发生率超过20%）包括发热、细胞因子释放综合征、低丙种球蛋白血症、肌肉骨骼疼痛、腹泻、疲劳、上呼吸道感染、头痛、低血压、病毒感染和恶心。
约翰逊·约翰逊在2024年国际骨髓瘤学会（IMS）年会上公布的三期CARTITUDE-4研究长期结果显示，单次输注CARVYKTI®显著延长了接受过一到三次先前治疗的复发或对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者的总生存期（OS），与标准治疗PVd或DPd相比，死亡风险降低了45%。凭借这些数据，CARVYKTI®成为首个也是唯一一个在早期二线治疗中改善对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者总生存期的细胞疗法。
“这一里程碑凸显了我们致力于发现和开发最佳疗法的决心，特别是对于那些面临困难预后的不可治愈癌症患者，”强生创新医药加拿大总裁Berkeley Vincent表示，“CARVYKTI®在我们重新定义多发性骨髓瘤并最终帮助患者实现持续缓解的工作中发挥着重要作用。我们决心走在癌症前面，CARVYKTI®最近的监管和准入里程碑是朝着这一目标迈出的重要一步。”
关于CARVYKTI®
CARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel）于2023年2月获得了加拿大卫生部有条件合规通知（NOC/c），用于治疗至少接受过三种先前治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体且对最后一次治疗耐药的多发性骨髓瘤成人患者。NOC/c是一种市场批准形式，基于加拿大卫生部审查后提供的有前途的临床有效性证据。
2024年7月，CARVYKTI®再次获得加拿大卫生部批准，用于治疗接受过一到三次先前治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者。
CARVYKTI®是一种BCMA导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法，涉及用编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因重新编程患者的T细胞，该CAR能识别并消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达在恶性多发性骨髓瘤B系细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI®的CAR蛋白包含两个BCMA靶向单域抗体，设计用于对人类BCMA产生高亲和力。结合BCMA表达细胞后，CAR促进T细胞激活、扩增和消除目标细胞。
关于CARTITUDE-4研究
CARTITUDE-4（MMY3002，NCT04181827）是一项国际、随机、开放标签三期研究，评估了CARVYKTI®与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷木单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）相比的疗效和安全性。
关于强生
在强生，我们认为健康就是一切。我们在医疗保健创新方面的实力使我们能够建设一个复杂疾病得以预防、治疗和治愈的世界，治疗更加智能和微创，解决方案更加个性化。通过我们在创新医药和医疗技术领域的专长，我们能够在今天的整个医疗保健解决方案范围内进行创新，以交付明天的突破性成果，深刻影响人类健康。了解更多请访问 和 & Johnson Innovative Medicine, Canada和X上的@JNJInnovMedCAN。Janssen Inc. 是强生公司的一家子公司。
前瞻性声明警示
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》定义的前瞻性声明，涉及产品开发和CARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel）潜在益处和治疗影响。读者不应依赖这些前瞻性声明。这些声明基于对未来事件的当前预期。如果基本假设不准确或已知或未知的风险或不确定性出现，实际结果可能与Janssen Inc.和/或强生公司的预期和预测大相径庭。风险和不确定性包括但不限于：产品研究和开发中的挑战和不确定性，包括临床成功的不确定性和获得监管批准的不确定性；商业成功的不确定性；竞争，包括技术进步、新产品和竞争对手获得的专利；专利挑战；购买者行为和健康护理产品和服务支出模式的变化；适用法律和法规的变化，包括全球医疗保健改革；以及医疗保健成本控制的趋势。有关这些风险、不确定性和其他因素的进一步清单和描述，请参阅强生公司在截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中的“前瞻性声明的警示说明”和“1A项. 风险因素”部分，以及随后的10-Q表季度报告和其他向证券交易委员会提交的文件。这些文件的副本可在www.sec.gov、www.jnj.com或应要求从强生公司获得。Janssen Inc.和强生公司均不因新信息或未来事件或发展而更新任何前瞻性声明。
- Donna Reece博士未因本次媒体工作获得报酬。她曾因其他职业活动获得Janssen Inc.（强生公司）的报酬。
- Richard LeBlanc博士未因本次媒体工作获得报酬。他曾因其他职业活动获得Janssen Inc.（强生公司）的报酬。
- Martine Elias未因本次媒体工作获得报酬。她曾因其他职业活动获得Janssen Inc.（强生公司）的报酬。Janssen Inc.还曾因其他项目向Myeloma Canada支付报酬。
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