骨髓抽吸显示急性髓系白血病，多个细胞具有奥尔杆。图片来源：Wikipedia
就在四岁生日前几天，圣地亚哥被诊断出患有B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL），这是儿童中最常见的癌症。他第二天就开始接受化疗，前景看起来很有希望——B-ALL的无病生存率在所有儿科癌症中最高，达到80%至85%。然而，在过去的15年里进展有限，复发的B-ALL仍然是导致儿童因癌症死亡的主要原因之一。
为了探索所有可能的治疗方案，圣地亚哥的父母让他参加了由多伦多儿童医院（SickKids）和西雅图儿童医院科学家领导的儿童肿瘤学组临床试验。该试验包括四个国家的200多个站点，将标准化疗与两轮blinatumomab（一种已用于复发B-ALL儿童的免疫疗法）相结合。
早期研究结果非常有希望，以至于试验提前关闭。《新英格兰医学杂志》上发表的结果显示，接受化疗和blinatumomab联合治疗的患者，B-ALL复发或死亡的风险降低了61%。
“这些突破性的数据表明，无病生存率有了显著改善，这将为几乎所有新诊断的B-ALL儿童带来巨大的临床益处，”该研究的共同负责人、SickKids儿童健康评估科学项目的肿瘤学家兼副教授Sumit Gupta博士说。“这正在改变全球B-ALL儿童的标准治疗。”
减少复发和副作用
加入试验之前，圣地亚哥接受了类固醇和化疗的联合治疗，这种治疗已经根据其白血病细胞的基因分析进行了个性化，以确定哪种药物对他最有效。
“我们知道治疗是必要的，但类固醇引起的体重增加和失去独立性让我们心碎，”圣地亚哥的母亲贝阿特丽斯说。“第一轮blinatumomab也有其副作用，但与之前的治疗相比，这些副作用微不足道，并且给了他更多的自由，让他更像一个普通的孩子。”
与化疗不同，像blinatumomab这样的免疫疗法利用身体自身的免疫系统来对抗癌症，通过教导免疫系统识别癌细胞。对于像圣地亚哥这样复发风险平均的儿童，研究表明，三年后的无病生存率从单独化疗的90%提高到97.5%。对于复发风险较高的儿童，接受blinatumomab加化疗的无病生存率从85%提高到超过94%。
“这些发现强调了blinatumomab在预防复发方面取得的进展，并支持其作为当前治疗策略的重要补充的角色，”该研究的共同负责人、西雅图儿童医院儿科血液肿瘤学家Rachel Rau博士说，她同时也是华盛顿大学儿科副教授。
儿童癌症治疗的新时代
今天发表的研究结果包括来自加拿大、美国、澳大利亚和新西兰的1,440名儿童，这些结果标志着抗击儿童癌症的一个重要里程碑。作为儿童肿瘤学组的一员，SickKids正与全球11,000多名专家合作，推进100多项活跃的临床转化试验。这些活跃试验中，针对B-ALL儿童的试验将暂停，以便将blinatumomab纳入其研究设计中。
“这种新的联合治疗方法有望成为这些患者的新的标准治疗，可能拯救许多生命并减少与复发相关的恐惧和健康影响，”Sumit说，他同时还是多伦多大学的副教授。
“我们现在正在设计下一代研究，以确定是否可以在保持这些出色的成功率的同时安全地减少目前构成标准治疗的一部分化疗。这是一个令人兴奋的时代，因为我们开始尝试减少治疗的短期和长期副作用。”
在首次诊断九个月后，圣地亚哥对新的一年终于能开始上学感到兴奋，他将用鲨鱼背包换取他在诊断前选择的书包。他将继续服用低强度的化疗方案，旨在帮助防止白血病复发，但他的家人对这个新篇章充满期待。
“这是圣地亚哥的旅程。我的任务是握住他的手，确保他得到最好的治疗，”贝阿特丽斯说。
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