Raina Biosciences近日在《科学》杂志发表题为"深度生成模型设计具有增强翻译能力和稳定性的mRNA序列"的研究成果。首席执行官兼公司联合创始人Jicong Cao博士强调，该研究证实其GEMORNA平台能够生成优于现有mRNA发现技术的新序列，"我们致力于通过生成式AI技术变革mRNA疗法领域，加速药物研发周期并开拓新的治疗领域"。
尽管mRNA新冠疫苗已取得成功，但将该技术拓展至更多疾病领域仍需重大突破。研究团队指出："GEMORNA生成式RNA模型采用针对mRNA编码序列（CDS）和非翻译区（UTR）优化的Transformer架构，可设计出表达效率和稳定性显著提升的新型mRNA。数据显示，在体外实验中，GEMORNA设计的完整长度mRNA使荧光素酶表达水平提升达41倍，针对促红细胞生成素（EPO）的治疗性mRNA则实现15倍表达增强，同时在小鼠模型中显著提升新冠疫苗抗体滴度。"
特别值得关注的是该平台在环状RNA领域的应用潜力。研究显示，GEMORNA生成的环状EPO表达显著增强，并能有效提升CAR-T细胞的抗肿瘤细胞毒性。共同作者、Raina董事会主席Timothy Lu博士（曾任麻省理工学院教授）评价称："GEMORNA平台可能成为生物制药企业的范式转变技术，推动mRNA疗法从传统传染病疫苗向新抗原癌症疫苗、体内CAR-T、基因编辑等创新领域延伸。"
该平台建立在Raina团队十年来在合成生物学与人工智能领域的基础研究成果之上。公司目前正与多家领先药企合作推进技术转化，同时积极布局自研管线。《GEN》杂志同期发布的相关评论指出，GEMORNA标志着mRNA疗法开发进入AI驱动的新纪元，其革命性突破或将重塑基因治疗领域的竞争格局。
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