Raya Therapeutic公司今日宣布，其五种临床阶段化合物中的一种已被英国谢菲尔德大学领导的EXPERTS-ALS（渐冻症实验医学成功路径）平台试验选中。这一里程碑事件不仅推动该化合物向渐冻症（又称运动神经元病）治疗审批迈进，更独立验证了其作为渐冻症治疗药物的潜力。
该试验由谢菲尔德大学克里斯·麦克德莫特教授和牛津大学马丁·特纳教授共同主导，在英国11个临床中心开展，由谢菲尔德教学医院NHS基金会信托基金资助。作为英国运动神经元病研究所重点项目，试验获得英国国立健康与护理研究院（NIHR）及生物医学研究中心资金支持，同时得到渐冻症协会、My Name'5 Doddie基金会等慈善组织协助。
Raya Therapeutic公司总裁兼创始人安简·阿拉利哈里表示："我们的新型化合物入选EXPERTS-ALS平台试验，印证了该药针对渐冻症复杂发病机制的独特作用机制。更多研究数据将在未来科学会议上公布。"
作为试验合作方，麦克德莫特教授指出："渐冻症是极具破坏性的疾病，亟需创新疗法。EXPERTS-ALS项目将通过大规模快速筛选，确定最可能阻止疾病进展的药物。我们计划在五年内通过患者生物标志物分析，优先进入III期试验的候选药物。"
Raya Therapeutic专注于开发渐冻症修饰治疗药物，现有五种处于不同临床阶段的化合物，分别靶向运动神经元退化的不同病理通路。这些化合物通过基于生物学合理性、临床靶点参与度和疗效功能指标的严格筛选获得。公司同步推进组合疗法开发，已与argenx公司建立战略合作，探索联合用药对渐冻症的协同疗效。
渐冻症是一种罕见的进行性致命神经退行性疾病，导致控制随意运动的脑和脊髓运动神经元逐渐丧失。英国约有5,000名患者，确诊后平均生存期3-5年。该病导致进行性肌肉无力和萎缩，最终丧失行动、说话、进食和呼吸能力。
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