赛诺菲(Sanofi)研发的人源化免疫球蛋白G4(IgG4)单克隆抗体riliprubart已获得日本厚生劳动省(MHLW)授予的孤儿药资格,用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发神经病(CIDP)。CIDP是一种罕见的神经系统疾病,其特征为四肢的进行性肌无力和感觉丧失。
据估计,日本约有4,000人被诊断患有CIDP。赛诺菲全球神经学开发负责人埃里克·瓦尔斯特罗姆(Erik Wallstroem)表示:“riliprubart获得孤儿药资格,体现了我们致力于运用对免疫系统的深刻理解来应对具有显著未满足医疗需求的罕见神经系统疾病。尽管目前已有CIDP的治疗方法,但许多患者仍会经历令人虚弱的症状,包括疼痛、疲劳和肌无力。我们对riliprubart的持续开发反映了我们在神经学领域挑战现状的决心,目标是改善患者的生活质量。”
一项二期临床试验数据显示,riliprubart在76周的时间内可能为广泛的CIDP患者提供持续的安全性和有效性。CIDP的早期诊断至关重要,因为它能够及时干预以防止长期残疾。然而,即使在现有治疗手段下,许多患者仍然会出现持续的症状,例如肌无力、麻木和疲劳,这可能导致长期的发病率并降低生活质量。
目前,该抗体正在两项三期临床试验中进一步评估:MOBILIZE研究针对标准疗法无效的患者,而VITALIZE研究则面向接受静脉注射免疫球蛋白(IVIg)治疗的患者。
今年6月,阿布扎比卫生部(DoH)与赛诺菲签署了一份谅解备忘录,旨在加强疫苗开发的合作。这项合作将利用当地的健康技术生态系统和研究设施,重点在于改进监管流程、推动制造设施的发展,并促进区域和国际专家之间的知识共享。
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