生物制药领导者勾勒未来血液癌症治疗愿景
开发血液癌症疗法的生物制药公司领导者表示，我们不应害怕使用“治愈”这个四字母词。在 STAT@ASH（STAT 在美国血液学会年会期间举办的活动）的一个小组讨论中，来自葛兰素史克、阿斯利康、再生元和强生公司的代表提到“治愈”一词多达二十次。演讲者指出，随着对抗血液癌症策略工具箱的不断扩大——包括CAR-T疗法、双特异性抗体、抗体药物偶联物等新方法——药物开发者正在从治疗直到疾病进展转变为治疗以达到治愈。
“我们能否在早期治疗中使用耐受性更好的药物？”再生元血液学临床开发项目负责人 Andres Sirulnik 问道，“我们是否有可能通过这些新技术和药物治愈以前无法想象的疾病？”
强生全球肿瘤医学事务副总裁 Mark Wildgust 指出，该公司将在ASH上展示的数据表明，Darzalex（一种去年销售额超过90亿美元的抗体药物）显著降低了患有冒烟型骨髓瘤（一种可能预示多发性骨髓瘤的状况）的人发展成癌症的风险。
阿斯利康癌症研究执行副总裁 Susan Galbraith 提到了这家制药巨头在开发可以在特定时间内使用的癌症药物鸡尾酒方面的进展，这一特点可能会吸引不愿终身接受治疗的年轻患者。而葛兰素史克则强调了 Blenrep（一种用于多发性骨髓瘤的抗体药物偶联物）的戏剧性崛起、下跌及潜在回归。（明天我们网站上会有更多关于 Blenrep 的生存益处以及强生冒烟型骨髓瘤数据的文章。）
骨髓移植可以改变AML患者的命运——如果他们能够接受的话
对于急性髓系白血病（AML）患者来说，骨髓移植可能是救命的。但 ASH 上展示的研究详细说明了这种疗法对许多来自弱势社区的患者来说是遥不可及的，这些患者也更有可能在没有治疗的情况下死亡。
由弗雷德·哈钦森癌症中心领导的科研团队追踪了五个医疗中心的数据，发现来自教育水平较低地区的患者接受骨髓移植的可能性比来自教育水平较高和较富裕社区的患者低33%。但在能够接受移植的患者中，生存率与社会经济地位没有显著关联。
“如果患者能够克服移植的障碍……或许他们的结果可以与来自其他社会经济背景的患者相当。”该研究的主要作者、弗雷德·哈钦森癌症中心的血液肿瘤学家 Natalie Wuliji 告诉 STAT 的 Jonathan Wosen。
社会经济地位可以通过多种方式为患者创造准入障碍。接受和恢复移植可能需要数月时间，在此期间患者必须留在治疗中心附近并有护理人员。这意味着离开工作岗位的时间，通常还需要支付酒店或其他住宿费用。
AML 是世界上进行骨髓移植最常见的原因之一，研究团队现在计划探索更好的方法来筛选哪些患者面临最大的社会经济障碍，并测试帮助他们获得治疗的策略。
对9/11救援人员的研究发现更高的血液癌症风险及潜在的新治疗靶点
世界贸易中心遭受袭击，导致数十万人暴露于被粉碎的建筑物和飞机材料产生的有毒灰尘中。世界贸易中心健康计划估计，已有超过30,000人因此患上癌症。一项针对袭击现场救援人员的研究正在揭示这种有毒暴露如何导致更多的癌症，并可能已经确定了一个潜在的治疗靶点——血干细胞中的克隆性造血突变。
阿尔伯特爱因斯坦医学院的科学家们对大约1,000名参与救援的消防员进行了血液测序，同时对未参与救援的消防员和非消防员的血液进行了测序。主要作者兼癌症研究员 Divij Verma 发现，救援人员的克隆性造血突变风险比其他群体高约三倍。这些9/11救援人员中，有克隆性造血突变的人患任何血液癌症的风险也高出三倍。
在另一项实验中，Verma 将小鼠暴露于从9/11收集的灰尘中，发现这些动物也出现了更多的克隆性造血突变。Verma 注意到这些小鼠经历了“巨大的炎症”，他说。“感知这种炎症的受体是 IL1RAP，它在突变细胞上显著上调。”
当 Verma 重复实验时，使用了删除了 IL1RAP 的小鼠，他发现具有某种克隆性造血突变的细胞生长速度要慢得多。这可能意味着 IL1RAP 是解决克隆性造血的关键靶点，有助于预防或延缓某些血液癌症和其他疾病的发展。
专家批评辉瑞突然撤回镰状细胞药物
在本周末的 STAT@ASH 面板上，辉瑞突然撤回其镰状细胞药物 Oxbryta 被批评为“失声”。该药于2019年获得批准，当时被誉为潜在的“游戏改变者”，但后来发现它增加了疼痛危机和致命事件的风险。阿拉巴马大学伯明翰分校的镰状细胞专家 Julie Kanter 批评了 Oxbryta 的推广，她认为该推广优先考虑利润而非患者安全，并广泛向肿瘤学家而不是镰状细胞专家推销该药。处理撤回的方式可能会进一步侵蚀一个经常忽视黑人社区需求的医疗保健系统的信任。
“赚钱是必要的……但如果你进入镰状细胞领域，你需要谦虚，”得克萨斯儿童医院镰状细胞和地中海贫血项目联合主任 Titilope Fasipe 说。“你需要了解这个社区的经历，不要忽视这个社区。”
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