一项发表在《美国医学会杂志》上的新研究表明，在运动表现型亨廷顿病（mmHD）中，β受体阻滞剂的使用与症状恶化速度的减缓和运动症状出现的延迟有关。亨廷顿病（HD）是一种遗传性神经退行性疾病，其原因是HTT基因中胞嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤（CAG）重复序列的数量增加，该基因编码亨廷顿蛋白的生成。亨廷顿病患者的自主神经系统功能障碍表现为副交感神经张力降低和交感神经张力增加。认知、心理和运动功能的衰退是亨廷顿病的标志。通过降低亨廷顿病升高的交感神经张力，β受体阻滞剂可能具有治疗效果。因此，Jordan Schultz及其同事进行了这项研究，以评估β受体阻滞剂对运动诊断开始时间和亨廷顿病症状进展的影响。
这项观察性、纵向多中心研究使用了Enroll-HD平台数据库（从2011年9月至今），包括了使用β受体阻滞剂和不使用β受体阻滞剂的前驱期亨廷顿病（preHD）和早期运动表现型亨廷顿病（mmHD）患者队列，这些队列经过倾向评分匹配。研究纳入了4683名符合条件的前驱期亨廷顿病患者和3024名符合条件的运动表现型亨廷顿病患者，这些患者使用β受体阻滞剂并匹配到相似的非β受体阻滞剂使用者。主要结局和指标包括前驱期亨廷顿病患者最终获得运动诊断的机会，以及运动表现型亨廷顿病患者的符号数字模态测试、总运动评分和总功能能力评分的进展速度。在初步分析完成后，进行了事后分析以评估更明确的假设。
在这项研究中，174名前驱期亨廷顿病β受体阻滞剂使用者与174名前驱期亨廷顿病非β受体阻滞剂使用者匹配良好，平均年龄为46.4岁，平均CAG重复长度为41.1。与非使用者相比，前驱期亨廷顿病β受体阻滞剂使用者获得运动诊断的年风险显著降低。149名运动表现型亨廷顿病β受体阻滞剂使用者与149名运动表现型亨廷顿病非β受体阻滞剂使用者匹配良好，平均年龄为58.9岁，平均CAG重复长度为42.0。与匹配的非使用者相比，β受体阻滞剂使用者在符号数字模态测试、总运动评分和总功能能力评分的年均恶化速度较慢。
总体而言，这些结果表明，亨廷顿病患者使用β受体阻滞剂与发病年龄的延迟和临床症状恶化速度的减缓有关，这表明β受体阻滞剂在亨廷顿病中可能具有治疗潜力。
来源：
Schultz, J. L., Ogilvie, A. C., Harshman, L. A., & Nopoulos, P. C. (2024). β-Blocker Use and Delayed Onset and Progression of Huntington Disease. In JAMA Neurology. American Medical Association (AMA).
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