丹麦哥本哈根，2026年3月3日（环球通讯社）——开创基于CRISPR微生物基因疗法的公司SNIPR Biome ApS（"SNIPR"），今日宣布其首个针对人体的SNIPR001 1期临床试验的最终结果已在《柳叶刀-微生物》上发表。SNIPR001是一种新型CRISPR-Cas武装噬菌体疗法，旨在选择性减少胃肠道中大肠杆菌（包括抗生素耐药菌株）的定植，同时保护更广泛的共生菌群。
SNIPR还提供了其正在进行的SNIPR001 1b期试验的最新临床进展。该试验针对接受造血干细胞移植（HSCT）的血液癌症患者。这项多中心美国研究的招募现已过半。
1期研究主要发布亮点
该随机、安慰剂对照、双盲、首个人体剂量递增1期试验（NCT05277350）在健康志愿者中进行，评估了安全性、耐受性，以及口服SNIPR001每日两次、连续七天后的回收/生物分布、药效学和微生物组组成。
发表在《柳叶刀-微生物》上的SNIPR001关键发现包括：
- 良好的安全性和耐受性特征：SNIPR001剂量组未报告严重不良事件。与安慰剂组相比，SNIPR001治疗组参与者出现不良事件的人数未显著增加。
- 限制在胃肠道：功能性的SNIPR001以剂量比例浓度从粪便中回收，而在血浆或尿液中未检测到有意义的SNIPR001。
- 微生物组保存：在给药期间和给药后，SNIPR001组与安慰剂组的肠道微生物群组成没有显著差异。
- 靶标参与的药效学信号：在第14天，最高剂量组观察到的大肠杆菌水平相比安慰剂的最大降幅为78%，但该研究未针对药效学终点设定统计效力，且该变化未达到统计学显著性。
SNIPR业务发展主管Eric van der Helm博士评论道："将最终的1期结果发表在《柳叶刀-微生物》上，是SNIPR的一个重要里程碑，也是对我们科学方法的重要验证。这篇同行评审的出版物表明，SNIPR001可以口服给药，具有良好的安全性和耐受性特征，能够限制在胃肠道内，并保护更广泛的肠道微生物组。我们相信这是CRISPR赋能医学作为应对抗生素耐药细菌精准方法的真正验证。"
推进SNIPR001以满足脆弱癌症患者的迫切需求
接受HSCT的血液癌症患者面临危及生命的血流感染的高风险，这可能是由肠道病原体（如大肠杆菌）易位引起的。抗生素耐药性进一步复杂化了预防策略，并可能限制标准治疗方案的有效性。SNIPR001被设计为一种精准去定植策略，靶向肠道中的大肠杆菌，同时最大限度地减少对整个微生物组的破坏——这种方法旨在帮助降低感染风险，而不会产生传统抗生素相关的广泛附带损害。
1b期临床试验更新
正在进行的1b期临床试验（NCT06938867）是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估口服SNIPR001在接受HSCT的血液癌症患者中的效果。该试验在美国八个中心进行，目标招募24名患者。SNIPR今日宣布，招募现已过半，这反映了强大的站点参与度以及在预期高风险患者群体中评估SNIPR001的持续进展。
SNIPR首席执行官兼联合创始人Christian Grøndahl医学博士评论道："基于这些1期结果，我们专注于在最需要的患者群体中推进SNIPR001。我们很高兴地分享，我们正在进行的针对血液癌症患者的1b期试验招募现已过半。这项研究是评估SNIPR001在减少脆弱患者（接受干细胞移植）中大肠杆菌血流感染风险潜力的重要下一步，我们期待随着招募的继续推进该项目。"
资金来源
本新闻稿中报告的研究得到了CARB-X的支持。CARB-X对该项目的资金部分来自美国卫生与公众服务部（HHS）的联邦资金；战略准备与响应管理局；生物医学高级研究与发展局；协议编号：75A50122C00028，以及Wellcome（WT224842）和德国联邦研究与技术航天部（BMFTR）的资助。本新闻稿的内容完全由作者负责，并不一定代表CARB-X或其任何资助者的官方观点。
媒体联系
Christian Grøndahl | +45 2020 2747 | chrg@sniprbiome.com
【全文结束】