Taiho Oncology, Inc.和Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理INQOVI（地西他滨和西达珠单抗）联合维奈托克用于治疗不适合强化诱导化疗的初诊急性髓系白血病（AML）成人患者的补充新药申请（sNDA）。
FDA已指定标准审评，并将《处方药用户付费法案》（PDUFA）的目标审评日期定为2026年2月25日。
该sNDA基于ASCERTAIN-V研究的数据，这是一项II期临床试验，评估INQOVI联合维奈托克在101名不适合强化诱导化疗的初诊AML成人患者中的疗效。
INQOVI是一种口服给药的低甲基化治疗方案，目前在美国获批用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者。
预计2025年，美国将有约22,000人被诊断为AML，这是一种血液和骨髓癌症。其中超过一半的患者可能被认为不适合接受强化诱导化疗。
“我们致力于开发创新的癌症治疗方法，FDA受理INQOVI联合维奈托克的sNDA突显了AML治疗中对新方法的需求，”Taiho Oncology首席医学官Harold Keer医学博士说道。“如果获批用于不适合接受强化诱导化疗的AML患者，INQOVI联合维奈托克将成为当前疗法的首个全口服替代方案。”
ASCERTAIN-V摘要
在每个28天的治疗周期中，患者在第1至第5天接受INQOVI治疗，并每天服用维奈托克。中位随访时间为11.2个月。
该试验达到了其主要终点，完全缓解（CR）率为46.5%（n=47）。
在次要终点方面，研究发现CR加上血液学恢复不完全的CR总比率为63.4%（n=64）。估计的总生存期中位数为15.5个月。在12个月时，中位缓解持续时间尚未达到，超过75%达到CR状态的患者仍维持CR。
未报告新的安全问题。98%的患者（n=99）报告了3级或以上的不良事件（AEs），最常见的是发热性中性粒细胞减少（49.5%）、贫血（38.6%）和中性粒细胞减少（35.6%）。未观察到INQOVI和维奈托克之间的药物相互作用。
INQOVI首次给药后30天和60天，因AEs或疾病进展导致的死亡分别占研究参与者的3%（n=3）和9.9%（n=10）。
研究结果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。
适应症
INQOVI（地西他滨和西达珠单抗）获批用于治疗成人骨髓增生异常综合征（MDS）患者，包括既往治疗和未治疗、新发和继发性MDS，具有以下法国-美国-英国（FAB）亚型（难治性贫血、环形铁粒幼细胞性难治性贫血、原始细胞增多难治性贫血和慢性粒单核细胞白血病[CMML]）以及国际预后评分系统（IPSS）中危-1、中危-2和高危组。
INQOVI是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗中高危MDS（包括CMML）成人患者的口服低甲基化药物。
INQOVI在美国由Taiho Oncology, Inc.负责商业化。
关于地西他滨和西达珠单抗固定剂量组合
该产品是一种口服给药的固定剂量组合，包含已获批的抗癌DNA低甲基化药物地西他滨和西达珠单抗，后者是胞苷脱氨酶的抑制剂。
通过抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，该固定剂量组合旨在允许在给定周期内连续五天口服地西他滨，以达到与连续五天静脉注射地西他滨相当的全身暴露水平。
关于Taiho Oncology, Inc.
Taiho Oncology, Inc.的使命是改善癌症患者及其家人和护理人员的生活。公司专注于开发和商业化针对各种肿瘤类型的口服抗癌药物。Taiho Oncology拥有一条强大的小分子临床候选药物管线，针对实体瘤和血液系统恶性肿瘤，还有更多候选药物处于临床前开发阶段。
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