Bajpai实验室近日推出TargetIQ平台，这是一种基于人工智能的疾病靶点发现解决方案，能够在2-4周内提供8-15个经过充分证据支持的可成药靶点，大幅缩短传统生物信息学分析所需的时间。
据分析，大多数药物研发项目失败的原因是选择了错误的靶点，而非化学合成过程缓慢。传统方法存在三大挑战：内部生物信息学团队需花费数月时间生成全基因组关联分析（GWAS）基因列表，但缺乏可成药性、安全性和竞争环境分析，内部成本超过40万美元；漫长的内部讨论和不完整的证据导致项目延误4-6个月，错过资金里程碑；200多个GWAS结果缺乏证据档案、通路背景或可决策的交付物，使领导层无法承诺预算。
TargetIQ平台采用多组学靶点发现引擎，在任何化学合成开始前就能对可成药靶点进行排名。其工作流程包括三个步骤：定义疾病适应症，提供疾病领域、模态偏好、专有队列和内部靶点列表；AI引擎运行，进行多组学整合、知识图谱图神经网络（GNN）分析、可成药性评分和通路分析；交付排名靠前的证据档案，包含8-15个优先靶点的证据表格、竞争简报和项目组合评审演示文稿。
该平台的设计理念是"为决策服务，而非仅为仪表盘服务"。其四大设计选择包括：在化学合成前进行靶点排名，专注于决策质量，筛选出值得投资的8-15个靶点，而非数百个GWAS结果；基于遗传、表达和通路层面的证据一致性评分，而非在项目评审中失败的单一来源列表；提供可立即用于决策的完整证据档案；直接与构建管道的架构师合作，而非通过销售团队传递需求。
TargetIQ的核心技术包括知识图谱GNN、多组学整合、可成药性评分、通路分析、安全性与风险过滤以及竞争格局分析。知识图谱GNN通过在精心整理的基因-通路-疾病网络上运行，传播疾病信号并揭示单组学分析可能遗漏的靶点；多组学整合将GWAS、批量和单细胞RNA测序、蛋白质组学和eQTL共定位融合成综合疾病相关性评分；可成药性评分包括结构可及性、模态适配、已知配体类别和AlphaFold口袋分析；通路分析用于疾病通路重建、绕过检测和耐药亚型映射；安全性与风险过滤通过基本基因数据库、敲除表型和组织表达广度在评审前剔除高风险靶点；竞争格局分析则提供每个靶点的临床试验、专利和已批准药物映射。
TargetIQ采用"证据整合循环"方法论，通过跨层一致性评分（基于遗传、表达、通路和单细胞证据）、项目评审反馈（委员会结果和验证结果优化评分模型）和安全性预筛选（基本基因和组织风险过滤器）三个关键环节，确保靶点选择的科学性和可靠性。
Bajpai实验室表示，TargetIQ结合了多组学生物信息学、知识图谱AI和项目组合评审经验，提供研究严谨性与商业速度的完美平衡。该平台提供四大核心能力：多组学靶点发现（通过跨队列元分析、知识图谱GNN评分和遗传共定位，在化学合成前提供排名靠前的靶点和完整证据档案）、可成药性与安全性评估（结构可及性、模态适配、基本基因安全过滤器和竞争简报）、耐药通路图谱绘制（耐药亚型聚类、通路绕过检测和组合靶点排名）以及项目组合评审决策包（可立即用于投资委员会的演示文稿、证据表格、验证路线图和预算分配框架）。
TargetIQ的推出标志着人工智能技术在药物研发早期阶段的深度应用，有望大幅提高药物研发成功率并缩短研发周期。
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