在一项由美国国立卫生研究院（NIH）资助的国际临床试验中，单独使用抗病毒药物特考维利马（也称为TPOXX）未能减少II型猴痘病变的临床缓解时间或改善成年患者的疼痛控制。该试验于2024年末停止招募，当时中期分析显示特考维利马单药治疗在研究人群中无效。详细结果在2025年旧金山举行的逆转录病毒和机会性感染会议上进行了展示。
“这项研究使我们在更好地理解猴痘疾病及其潜在治疗方法方面迈出了重要一步，”美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）主任、医学博士、公共卫生硕士珍妮·马拉佐表示。NIAID赞助并资助了这项试验。“我们非常感谢研究团队和参与者的贡献，他们为这种我们仍然知之甚少的疾病的研究做出了开创性的贡献。”
猴痘是由一种主要通过密切接触传播的病毒引起的。目前已识别出两种类型的病毒，分别称为I型和II型。2022年，II型病毒的一个亚型导致了全球猴痘疫情爆发，该病毒仍在低水平传播。2024年，非洲中部和东部国家爆发了I型病毒，并被宣布为国际关注的突发公共卫生事件。在美国已报告了与旅行相关的I型猴痘病例，但其对美国人口的风险仍然较低。免疫系统严重受损、有某些皮肤状况的人、儿童和孕妇患重症猴痘的风险较高。
特考维利马猴痘研究（STOMP）始于2022年9月，作为美国政府对II型猴痘疫情的整体应对措施的一部分。目前在美国尚无批准的猴痘治疗方法。基于动物研究，特考维利马获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗天花——一种由与猴痘病毒密切相关但通常引起更严重疾病的病毒引起的疾病。直到STOMP试验和刚果民主共和国进行的一项名为PALM007的互补研究之前，特考维利马尚未在猴痘患者中进行过研究。PALM007在2024年报告的结果与STOMP报告的结果相似。
STOMP是一项随机国际疗效研究，招募了来自阿根廷、巴西、日本、墨西哥、秘鲁、泰国和美国（包括波多黎各）的患病时间少于14天的参与者。随机分组的参与者和试验调查人员是盲态的，即他们不知道谁接受了特考维利马或安慰剂。儿童、孕妇、患有某些皮肤状况或免疫系统严重抑制的参与者，以及根据研究方案定义的重度猴痘病患者被分配到开放标签研究组，这意味着他们都接受了特考维利马而不是随机分配。STOMP研究评估了所有研究参与者中的药物安全性，并在随机组中评估了14天疗程的特考维利马单药治疗是否能减少可见猴痘病变的临床缓解时间，并改善其他指标如疼痛，与安慰剂相比。
随机分组的参与者报告在研究入组前症状持续了中位数8天，并且有中位数9个猴痘病变。大约三分之一的参与者报告了严重疼痛，在11分制评分中选择了7-10分。在研究入组后第29天，估计接受特考维利马的参与者中有83%达到了临床缓解，而接受安慰剂的参与者中有84%，这一差异不显著。在基线时报告严重疼痛的参与者中，特考维利马组和安慰剂组的改善情况相似，平均疼痛评分分别下降了3.2分和3.1分。在整个研究过程中，对参与者的病变进行了拭子检测以检查猴痘病毒DNA的存在。在第8天，接受特考维利马的参与者中有48%的病毒DNA不可检测，而接受安慰剂的参与者中有37%。随着猴痘的缓解，这一差异在第15天缩小（接受特考维利马的参与者中有82%，接受安慰剂的参与者中有80%）。这些差异在两个时间点均无统计学意义。两组随机研究组的不良事件发生率相似。
在研究关闭前收集的STOMP开放标签组数据的另一项探索性分析旨在确定哪些因素与有或处于重症猴痘风险的参与者中猴痘病变更快的临床缓解相关。观察到年轻年龄或没有HIV感染或HIV感染但通过抗逆转录病毒治疗达到病毒抑制的参与者临床缓解更快；然而，当考虑症状持续时间时，这些关联并不显著。研究人员指出，STOMP开放标签组参与者病变较少，但临床缓解速度比PALM007试验报告的要慢。
“自II型疫情爆发以来，治疗猴痘的临床医生一直缺乏指导实践的证据，而STOMP提供了关于特考维利马单药治疗对研究人群缺乏临床效用的确切答案。总的来说，这些最新结果也突显出我们仍未确定影响猴痘疾病进展和临床缓解的因素。”加利福尼亚大学圣地亚哥分校传染病和全球公共卫生系主任蒂莫西·威尔金医学博士、公共卫生硕士说。
STOMP研究由NIH资助的艾滋病临床试验组（ACTG）进行，这是一个专注于HIV和其他传染病的全球临床试验网络。位于纽约的SIGA Technologies, Inc.为该研究提供了特考维利马。研究结果还将在科学期刊上发表。
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