细胞和基因治疗(CGT)近年来面临严峻挑战，成本、可扩展性和制造工艺等问题使投资者犹豫不决。然而，该领域创新的深度和广度令人惊叹。
上月，伦敦码头区的ExCeL中心举办了欧洲规模最大的商业细胞和基因治疗会议与展览——先进疗法大会。此次活动汇聚了3000多名全球高管，聆听300多位演讲者的分享，参观约50家解决方案提供商的展台，并进行广泛的行业交流。
pharmaphorum借此机会采访了与会者Lara Campana（总部位于爱丁堡和伦敦的Resolution Therapeutics联合创始人兼研究与转化科学高级副总裁）以及Sam Barker博士（剑桥ViaNautis的首席商务官），了解大会的最新动态。
Resolution Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发再生巨噬细胞疗法(RMT)。其主要产品RTX001针对晚期肝病，目前正于英国和西班牙的15家医院进行I/II期临床试验。与此同时，ViaNautis旨在通过其专利的polyNaut纳米囊泡技术实现靶向递送，从而彻底改进CGT疗法的递送系统。
问：您认为在2026年英国先进疗法大会上讨论的最重要的科学见解或转化进展是什么？为什么？
Lara Campana [LC]：有两个关键见解值得关注。首先，体内细胞治疗——直接在患者体内进行基因工程改造——正获得强劲发展势头，递送载体技术展现出超越CAR-T的潜力，可靶向髓系细胞等目标。其次，生物材料正成为再生医学递送的关键使能器，特别是针对中枢神经系统(CNS)的应用。
Sam Barker博士[SB]：大会明确表明，非病毒体内递送已从概念走向临床现实。制药行业的重大投资和早期临床数据正在验证这些方法。随着递送技术跟上有效载荷科学的发展，先进疗法将能够触及更广泛的疾病人群，而不仅限于罕见病。
问：在递送、持久性、免疫相互作用、靶向特异性或可制造性等基础科学瓶颈中，该领域目前最有可能克服的是哪一个？
LC：可制造性是该领域近期最关键的挑战，特别是对于体外细胞疗法。令人鼓舞的是，大会上充分展示了工艺和分析开发方面的自动化与数字化进展，这些技术可能迅速提高制造的可重复性、速度和降低成本。
SB：递送——特别是肝外靶向递送。核心问题已从"我们能否编辑或引入基因？"转变为"我们能否安全、重复地将有效载荷递送到正确的组织？"新一代非病毒平台现在展示了破解该问题所需的模块化和耐受性。
问：您认为2026年英国先进疗法大会上讨论的哪项技术、平台或生物方法将在未来两到三年内加速临床转化？
LC：创新设计的脂质纳米颗粒和病毒载体成为加速体内细胞治疗转化的领先平台。如果这些平台在临床中实现良好的耐受性和疗效，它们可能克服可扩展性和成本障碍，解锁迄今为止难以应对的适应症的细胞治疗。
SB：工程化非病毒递送系统，就ViaNautis而言是基于聚合物的系统，具有模块化组织靶向和重复给药能力。结合RNA和基因编辑有效载荷的进展，这些系统应能开启病毒载体无法实际服务的适应症，特别是在炎症、中枢神经系统和肺部疾病领域。
问：贵公司如何为先进疗法领域做出贡献？大会讨论是否强化或完善了您的科学或转化策略？
LC：我们引领针对炎症和纤维化疾病的再生巨噬细胞疗法(RMT)开发——独特地靶向功能失调的微环境，以促进局部再生过程。我们对主要产品RTX001展示材料的浓厚兴趣，强化了我们对这一方法的信心，以及对正在进行的I/II期EMERALD临床试验的投入——包括将于第三季度进行的中期分析及后续工作。
SB：ViaNautis正在构建用于非肝靶向递送基因药物的聚合物纳米囊泡平台。大会强化了我们的观点，即可扩展性和制造成本(COGS)必须早期解决——而非临床后 retrofit。合作伙伴对话越来越多地反映了这一点，制药公司同时审查制造经济学与生物分布和比较性能数据。
问：展望未来五到十年，您认为支撑先进疗法的科学将如何演变？
LC：三大支柱将定义CGT的下一个十年：人工智能、自动化和数字化，实现更高效的制造；改进的递送系统，如脂质纳米颗粒(LNPs)、病毒载体和外泌体，将实现更安全、更标准化的体内方法；以及先进生物材料，将帮助克服向中枢神经系统和实体瘤的递送障碍。这些因素共同将使CGT更加标准化、可及和商业可持续。
SB：我们将从单一、高成本的干预措施转向针对常见疾病的可编程、可重复给药的基因药物。递送平台将变得模块化且适应症无关，制造将通过自动化和平台标准化实现工业化，而体内方法——CAR-T、基因治疗——将越来越多地取代复杂的体外疗法。
问：大会上讨论的哪些科学进展与您所在领域最为相关？
LC：新兴的间充质基质细胞(MSC)方法通过改变疾病微环境，以及针对纤维化的FAP CAR-T策略，呼应了再生巨噬细胞疗法(RMT)背后的微环境重编程理念。尽管这些方法比RMT处于更早的开发阶段，但它们与我们的思维模式一致：将晚期肝病和特发性肺纤维化等慢性炎症和纤维化疾病——这些目前无或有限治疗选择的毁灭性疾病——视为"可解决"的问题。
SB：病毒载体构建了这个行业，但在重复给药和规模方面遇到了内在限制。第一代非病毒系统在组织靶向方面面临类似的约束。下一波进展需要真正创新的材料科学和可扩展制造，而不仅仅是渐进式的脂质化学，同时需要在有效载荷设计方面取得进展，以实现持久表达。
采访对象简介
Lara Campana博士是Resolution Therapeutics的研究与转化科学高级副总裁及创始团队成员。她获得了米兰圣拉斐尔大学的医学和制药生物技术学士学位，随后获得该大学的细胞和分子医学生物技术硕士学位。之后，她成功获得了细胞和分子免疫学博士学位，这是圣拉斐尔大学与英国米尔顿凯恩斯开放大学合作项目的一部分。她长期研究兴趣是炎症在组织修复中的作用。随后，她转至爱丁堡大学，在John Iredale教授(2013-2016年)和Stuart Forbes教授(2016-202 Warranty)的指导下研究巨噬细胞吞噬作用在急性和慢性肝损伤中的作用。她是20多篇国际同行评审期刊论文的作者。
Sam Barker博士是ViaNautis Bio的首席商务官，于2021年作为业务发展副总裁加入公司。在此之前，他担任Midatech Pharma（现为Biodexa Pharmaceuticals）的业务发展总监，负责确保并监督与制药合作伙伴的联盟。作为ViaNautis领导团队的一员，Barker负责合作伙伴关系和许可活动，在开发和商业化创新平台技术方面具有专业知识。Barker在Phoremost Ltd开始了他在生物技术行业的职业生涯，作为一名科学家开发目标发现筛选平台，随后转向联盟管理和业务发展。他是经过培训的分子生物学家，在埃克塞特大学完成了生物科学博士学位，与邓迪药物发现部门和Porton Down DSTL合作。
【全文结束】