2025年10月21日，临床医生和医疗系统领导人在俄勒冈州波特兰市齐聚一堂，探讨阿尔茨海默病和多发性硬化症治疗方案的最新发展。
多发性硬化症(MS)和阿尔茨海默病有何共同点？根据2025年10月21日在俄勒冈州波特兰市举行的基于价值的医学研究所®活动上发言者的观点，这两种都是对患者和医疗系统造成重大临床、情感和经济负担的神经系统疾病——而疾病修饰疗法的出现正在改变它们的管理模式。这场由《美国管理医疗杂志》®主办的活动邀请了俄勒冈健康与科学大学、华盛顿大学医学院和普罗维登斯医疗系统的专家，他们讨论了在治疗选择不断扩展的同时，如何始终将患者可及性和价值放在首位。
阿尔茨海默病诊疗新进展
首位发言人、华盛顿大学医学院神经科专科高级执业注册护士达拉·查普曼(Darla Chapman, DNP, ARNP)首先探讨了阿尔茨海默病诊断和治疗的新时代。目前已有2种疾病修饰药物获批上市——莱卡奈单抗（商品名：Leqembi；卫材公司）和多奈单抗（商品名：Kisunla；礼来公司），这些药物可以清除大脑中表征阿尔茨海默病的一些淀粉样蛋白缠结，使轻度痴呆患者的认知能力下降减缓25%至35%¹,²。查普曼表示："这真正说明了如果我们能够改变病理，就能改变疾病的进程。"
然而，疾病早期干预的需求受到系统性和政策性障碍的限制。例如，联邦医疗保险(Medicare)对远程医疗服务的报销最近已恢复至疫情前水平³，查普曼指出："当远程医疗受到限制时，我们的行动能力也会受限。"
考虑到传统的诊断和治疗途径往往集中在学术医疗中心，查普曼认为需要一种更为民主化的模式来扩大筛查和治疗的可及性。这可以通过使初级保健提供者能够为有认知问题的患者进行筛查并开具血液生物标志物检测，然后将患者转诊给神经科专家进行确认性扫描来实现。此外，还需要增加输液中心和影像学检查的可及性，以满足静脉注射疾病修饰疗法所需的给药和监测要求。
未来优先事项包括开发用于维持剂量的皮下制剂，以减轻部分输液负担，以及将这些药物纳入预防策略，针对疾病的临床前标志物进行干预。尽管如此，阿尔茨海默病治疗方面取得的进展值得庆祝。查普曼表示："我很高兴能为患者提供新的治疗工具。很长时间以来我们能提供的选择很少，我认为如果我们保持这种势头，我们将真正能够将精准阿尔茨海默病护理扩展到更多医疗机构和每个社区。"
操作挑战与早期检测
下一位发言人、活动主席索菲亚·汉弗莱斯(Sophia Humphreys, PharmD, MHA, BCBBS，普罗维登斯医疗系统药学执行主任)深入探讨了提供这些阿尔茨海默病治疗的操作考虑。这两种抗淀粉样蛋白制剂具有相似的适应症但不同的作用机制，因此普罗维登斯的药品目录团队负责审查这一类别并进行比较。汉弗莱斯表示，当地药师是该团队的重要组成部分，因为"我们可以整天查看临床试验，但会错过操作细节的复杂性"。另一个关键方面是报销问题，这需要340B专家和药品合同团队成员的参与。
普罗维登斯的最佳实践包括对每位潜在患者进行委员会评审，评估其并发症风险并与既定使用标准进行比较。另一个建议是确保将联邦医疗保险患者记录在登记系统中，以便其治疗获得报销。最后，她强调了直接护理团队、药品目录专家和药师之间沟通的重要性，以解答有关在正确时间向正确患者提供这类新药的任何问题。"我们希望尽早识别这些患者，以便提供这种治疗，早期检测和早期开始治疗对我们来说仍然至关重要，"汉弗莱斯总结道。
多发性硬化症治疗价值的定义与优化
俄勒冈健康与科学大学神经病学系教授米歇尔·H·卡梅伦(Michelle H. Cameron, MD, PT, MCR)表示，随着疾病修饰疗法的出现，阿尔茨海默病"感觉就像我们在多发性硬化症领域20年前所处的阶段"。她的演讲重点是定义多发性硬化症护理中的价值，她解释说这因视角不同而异。临床医生使用经验证的量表来测量认知和功能领域，但患者更关心的是他们问题的答案："他们能和孙辈聊天吗？能找到工作吗？能安全驾驶吗？"
卡梅伦指出，多发性硬化症有一系列随时间累积的症状，其疾病进程可以是进展型或复发/缓解型，这也会影响价值的定义和评估。疾病修饰疗法会改变疾病的进程和复发频率，但不会逆转症状；而症状治疗药物可以帮助患者感觉更好，但不会改变疾病进程。多发性硬化症治疗选择的增多意味着没有单一的首选药物，治疗选择取决于患者个体表现和目标。
卡梅伦强调了一项2019年的研究，该研究旨在定义多发性硬化症护理中的价值，结论是尽管患者报告结局在价值评估中共识度最高，但需要医疗资源利用的多发性硬化症发作最容易收集⁴。卡梅伦认为，这些发现表明需要更好地将康复治疗与疾病修饰疗法结合起来。"康复治疗[定义为]帮助人们尽可能独立的干预措施，"她说，"这才是患者关心的。"
在定义了多发性硬化症护理的价值后，就可以对其进行优化——下一位发言人、俄勒冈健康与科学大学神经病学副教授兼波特兰退伍军人事务医疗中心多发性硬化症卓越中心联合主任丽贝卡·西班牙(Rebecca Spain, MD, MSPH, FAAN)的重点。与卡梅伦一样，西班牙强调多发性硬化症不同的疾病进程——复发/缓解型与进展型——决定了哪些结果适合衡量价值。例如，年化复发率不会反映进展型多发性硬化症的改善，而在这种情况下，残疾状态量表可能提供更有用的结果数据。
西班牙解释说，这些考虑也延伸到评估单个治疗的价值。单克隆抗体疗法作为一类药物在年化复发率方面优于富马酸盐和S1P受体调节剂等口服药物，但不同单克隆抗体之间的这些比率似乎没有重大差异⁵。西班牙表示，价值的其他贡献因素包括患者报告结局、可接受度和生活质量。
"希望不久之后，我们将对症状治疗和康复策略进行基于价值的评估，因为它们确实能改善功能，"西班牙总结道，"我想知道我们是否会从考虑确认的残疾进展转向考虑改善的功能结局，作为领域内的一种思维转变。"
随后，小组成员上台讨论了多发性硬化症和阿尔茨海默病之间的重叠之处。关键一点是培训初级保健提供者识别疾病迹象，并在将患者转诊给神经科医生之前快速启动风险降低策略。查普曼表示，对于痴呆症，提供者应在转诊前筛查认知能力下降的可逆原因。对于多发性硬化症，初级保健临床医生可以就防跌倒和用药安全向患者提供建议。卡梅伦补充道。
汉弗莱斯分享道，风险也可能来自意想不到的来源，因此考虑所有可能性很重要。"一家诊所报告的跌倒事件比其他任何诊所都多，没有人知道为什么。最终，一位大楼经理提出了修复停车场的请求。原来停车场存在不平衡……那就是人们跌倒的地方，"她说。
跳出思维定式也可以帮助患者参与刺激认知的活动，这有助于减缓认知能力下降。查普曼建议患者做他们喜欢的事情，希望即将进行的试验将证明填字游戏等工具在大脑训练方面的功效⁶。
最后，小组成员一致认为，团队合作对于扩大新型疗法的可及性至关重要，无论是针对多发性硬化症还是阿尔茨海默病。西班牙表示："拥有临床药师在你的团队中是无价的，能够'提高护理质量，进行协调，跟踪患者的实验室监测，停用旧药，并跟进副作用。'"
作者信息： 马蒂娜女士是MJH Life Sciences®的员工，该公司是《人口健康、公平与结果》出版商的母公司。
参考文献
- van Dyck CH, Swanson CJ, Aisen P, et al. Lecanemab in early Alzheimer's disease. N Engl J Med. 2023;388(1):9-21. doi:10.1056/NEJMoa2212948
- Mintun MA, Lo AC, Duggan Evans C, et al. Donanemab in early Alzheimer's disease. N Engl J Med. 2021;384(18):1691-1704. doi:10.1056/NEJMoa2100708
- NCTRC Staff. The telehealth policy cliff: preparing for October 1, 2025. National Consortium of Telehealth Resource Centers. September 26, 2025. Accessed November 4, 2025.
- Swart ECS, Neilson LM, Good CB, et al. Determination of multiple sclerosis indicators for value-based contracting using the Delphi method. J Manag Care Spec Pharm. 2019;25(7):753-760. doi:10.18553/jmcp.2019.25.7.753
- Lin GA, Whittington MD, Nikitin D, et al. Oral and Monoclonal Antibody Treatments for Relapsing Forms of Multiple Sclerosis: Effectiveness and Value—Final Evidence Report. Institute for Clinical and Economic Review. February 21, 2023. Accessed November 4, 2025.
- Wang LA, Goldberg TE, Harvey PD, et al. Crossword puzzle training and neuroplasticity in mild cognitive impairment (COGIT-2): 78-week, multi-site, randomized controlled trial with cognitive, functional, imaging and biomarker outcomes. Int J Clin Trials. 2025;12(2):111-120. doi:10.18203/2349-3259.ijct20251032
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