远程医疗正通过一项开创性临床试验,将希望直接送达胰腺癌患者家中。
胰腺癌的治疗面临多重挑战,包括早期症状不明显导致晚期才确诊,此时常规疗法效果往往有限。
俄亥俄州立大学研究人员持续致力于发现和开发新型个性化疗法。其中最具前景的疗法涉及一种智能药物,可靶向作用于与罕见胰腺癌类型相关的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因突变。
“即使采用当前最佳化疗方案,胰腺癌患者的平均生存期仅约八个月,”俄亥俄州立大学综合癌症中心—詹姆斯癌症医院和索洛夫研究所(OSUCCC—詹姆斯)的医师科学家Sameek Roychowdhury医学博士、哲学博士表示,“携带FGFR基因突变的患者有望从匹配的智能药物中获益,而基于远程医疗的临床试验能将这一机会带给全美患者。”
由于此类癌症极为罕见,患者往往难以定位到特定地点的临床试验。Roychowdhury及其团队因此转向远程医疗模式。
“Roychowdhury博士团队正引领首个全美分布式胰腺癌临床试验,将尖端治疗直接带给患者居家环境,”OSUCCC—詹姆斯首席执行官W. Kimryn Rathmell医学博士、哲学博士评价道,“这是基于研究的医疗护理重要突破。”
远程医疗在胰腺癌治疗中的应用
这项突破性研究聚焦于与FGFR突变相关的胰腺癌亚型,此前该突变已被用于治疗其他疾病的药物所靶向。
“已有药物获批用于治疗FGFR相关的肝癌,但我们发现它同样可能使其他癌症患者受益,”Roychowdhury解释道,“胰腺癌正是其中之一。”
该智能药物通过“关闭”FGFR基因信号通路来抑制癌细胞生长甚至缩小肿瘤。
“当我们能直接靶向患者的癌症时,治疗效果更显著,”Roychowdhury强调,“同时避开效果不确定的药物也能大幅降低副作用。”
在前期涉及少量胰腺癌患者的临床试验展现潜力后,Roychowdhury团队开始探索扩大参与规模。疫情期间积累的远程医疗经验助力他们将研究扩展至全国范围。
“传统试验模式行不通,”他指出,“实体医疗机构要求患者长途奔波,时间和成本成为参与障碍。”
经过漫长的监管审批流程,该临床试验于2025年5月8日正式启动。携带FGFR基因突变的胰腺癌患者可居家接受治疗,由当地肿瘤科医生与Roychowdhury团队协同管理。
“患者入组后,我们的药房将口服疗法直接配送至家中。研究期间通过每周视频随访(或根据需要更频繁)进行监测,所有血液检测和CT扫描均在本地由合作肿瘤科医生完成,”Roychowdhury说明,“患者完全无需前往俄亥俄州。”
远程医疗癌症临床试验的未来前景
“这是全美首个癌症远程治疗试验,”Roychowdhury表示,“个性化癌症治疗意味着聚焦小规模患者群体,这与传统药物研发模式不匹配。远程医疗能以成本效益更高的方式覆盖小众群体,为更多患者打开治疗通道。”
作为国家癌症研究所(NCI)指定的综合癌症中心,OSUCCC—詹姆斯将诊疗与研究整合在同一平台,提供开展此类前沿研究所需的多学科专业支持。
“我们恰好在胰腺癌疾病领域和本试验涉及的药物类别上具备双重专长,”Roychowdhury指出。
该研究有望成为其他癌症类型远程试验的基石。
“我们已在规划新试验,”Roychowdhury透露,“目标是推广此模式并相互学习。”
他认为该试验将提升制药企业开发罕见癌症智能药物的成本效益,目前正推动建立全国肿瘤科医生联盟以共享经验并启动更多试验。
“远程医疗正在颠覆传统临床试验模式,将推动癌症研究实现超乎想象的进展,”Roychowdhury总结道,“我们能够把试验带到患者身边。”
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