一项对曾被视为突破性治疗的阿尔茨海默病药物的广泛系统评价显示,这些药物实际上对患者的效果甚微。
这一令人失望的结论源于对涉及轻度认知障碍或轻度痴呆患者临床试验的系统评价。研究人员发现,抗淀粉样蛋白药物在18个月内对认知功能和痴呆严重程度的影响"微乎其微",而对功能性能力的改善"至多只是小幅提升"。
这些发现对旨在通过清除大脑中积聚的淀粉样蛋白团块来减缓阿尔茨海默病发展的新兴治疗方法构成了重大打击。淀粉样蛋白斑块与另一种称为tau的蛋白质(该蛋白质在神经元中形成有毒缠结)一起,是阿尔茨海默病的核心病理特征。
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抗淀粉样蛋白药物最新研究情况如何?
当临床试验显示出对痴呆患者有小但有效的改善时,抗淀粉样蛋白药物曾被视为改变游戏规则的突破。
然而,Cochrane系统评价发现,donanemab和lecanemab这两种药物对于轻度认知障碍或轻度痴呆患者而言,并不如它们所承诺的那样有效。
研究人员在评价中指出:"靶向β-淀粉样蛋白的单克隆抗体在'ADCS-ADL'(阿尔茨海默病合作研究-日常生活活动能力量表)上对功能性能力的影响可能几乎没有差异。"
Cochrane系统评价发现,donanemab和lecanemab这两种药物的效果并不如预期 - 图片来源:Getty
评价作者进一步补充说,这些药物在18个月内对认知功能和痴呆严重程度的任何影响都是"微不足道"的,而"在功能性能力方面,至多只有小幅改善",《药学杂志》报道了这一发现。
评价作者指出:"成功从大脑中清除淀粉样蛋白似乎与轻度认知障碍或阿尔茨海默病引起的轻度痴呆患者的临床显著效果无关。"
阿尔茨海默病协会研究与创新副主任Richard Oakley对这一发现发表评论称:"这项评价的结论使情况看起来比实际情况更加黯淡,因为作者将大多数失败的药物试验结果与少数近期成功的试验结果结合在一起。"
"这包括lecanemab和donanemab的试验,英国药品监管机构认为这些药物为早期阿尔茨海默病患者带来了适度但有意义的益处。"
"我们必须细致地解读这一评价,避免用大锤摧毁数十年开创性的科学研究成果。"
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