uniQure N.V.（QURE）利用腺相关病毒[AAV]技术和专有平台，特别是其Smart AAV、miQURE、LinQURE和GoQURE知识产权，开发一次性基因疗法，用于治疗肝脏定向和中枢神经系统[CNS]疾病。通过这种方式，QURE可以开发能够沉默和替代特定基因的基因疗法。
尽管技术前景光明，并且AMT-191获得了FDA孤儿药指定，QURE的早期阶段管线和正在进行的重组增加了显著风险。公司的估值相对于同行略显偏高，且上行潜力有限，因此目前将其股票评级为“持有”是明智的。密切关注QURE的下一个季度报告，以评估其重组的影响及其管线的潜在进展至关重要。
本文作者：Myriam Hernandez Alvarez。我从厄瓜多尔基多的埃斯科拉波利特尼卡国立大学获得了电子与通信工程学位，从美国俄亥俄州雅典的俄亥俄大学获得了计算机科学硕士学位，从厄瓜多尔安第斯西蒙·玻利瓦尔大学获得了工商管理研究生学位，并从西班牙阿利坎特大学获得了计算机应用博士学位。
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