波士顿——（Business Wire）——BPGbio 公司，一家领先的以生物学为先、人工智能驱动、处于临床阶段的生物制药公司，专注于线粒体生物学和蛋白质稳态，今日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其研究性治疗药物 BPM31510IV 罕见儿科疾病认定，用于原发性辅酶 Q10（CoQ10）缺乏症的治疗。这是原发性辅酶 Q10 缺乏症的治疗首次获得此认定，使 BPGbio 处于全球努力解决这一罕见、使人衰弱的遗传疾病的前沿。
原发性辅酶 Q10 缺乏症是一种极其罕见的线粒体疾病，损害身体产生辅酶 Q10 的能力，辅酶 Q10 是稳定生物膜、产生细胞能量或 ATP 以及控制细胞氧化还原状态的关键分子。影响不到 10 万人中的 1 人，这种缺乏症可导致发育迟缓、肌肉无力、癫痫发作和对重要器官的危及生命的损害，症状发作最早可在出生时，但更常见于幼儿早期。目前，由于口服辅酶 Q10 补充剂在大脑、肌肉和心脏等严重受影响的器官中无法达到治疗水平，因此没有获批的有效治疗或改善辅酶 Q10 缺乏症的方法。
“线粒体疾病社区对这一重要认定感到兴奋，因为它标志着为一种影响美国约 2500 人和全球 12 万人的线粒体疾病开发治疗方法的道路上的一个重要里程碑，”最大的线粒体疾病患者倡导组织——联合线粒体疾病基金会的临时常务董事兼科学与联盟官员菲利普·耶斯克博士说，“我们非常感谢 BPGbio 致力于为原发性辅酶 Q10 缺乏症患者群体推进研究和治疗选择。”
FDA 的罕见儿科疾病认定提供给为罕见疾病的儿科人群开发目前没有其他获批治疗方法的药物的公司。此认定还使 BPGbio 有资格在 BPM31510 获得原发性辅酶 Q10 缺乏症的批准后获得优先审评券。
“我们很荣幸获得 BPM31510 的这一认定，”BPGbio 的高级副总裁兼首席医疗官 Vijay Modur 医学博士、哲学博士说，“这一里程碑使我们更接近为原发性辅酶 Q10 缺乏症儿童提供有效的治疗选择。我们现在正准备启动一项针对多种辅酶 Q10 缺乏症突变的试验，目标是改变患者的生活。”
除了原发性辅酶 Q10 缺乏症，BPM31510IV 还获得了多形性胶质母细胞瘤（GBM）和胰腺癌的孤儿药认定。其局部用药形式 BPM31510T 已获得大疱性表皮松解症（EB）的孤儿药认定。BPGbio 专有的 NAi 探究生物学®平台，将患者生物学与人工智能驱动的分析相结合，有助于确定 BPM31510 作为治疗辅酶 Q10 缺乏症的候选药物，进一步扩大了其治疗潜力。
“BPM31510 已开发出局部、静脉注射和口服制剂，是我们以生物学为先的药物发现和开发方法的力量的一个典型例子，展示了我们的 NAi 探究生物学平台的强大预测能力，以及通过湿实验室实验和体内建模验证人工智能衍生预测的益处，”BPGbio 的总裁兼首席执行官 Niven R. Narain 博士说，“通过使用无假设因果人工智能分析大量生物数据，我们能够发现并验证 BPM31510 的新潜在应用，包括其解决原发性辅酶 Q10 缺乏症等线粒体疾病的潜力。随着我们继续完善我们的模型，我们希望为美国多达 5000 人中 1 人受影响的其他罕见线粒体疾病确定 BPM31510 可能提供临床益处的疾病。”
关于 BPM31510
BPM31510IV 是 BPGbio 针对侵袭性实体瘤如多形性胶质母细胞瘤（GBM）和胰腺癌的后期开发的领先候选药物。该研究药物的其他局部和口服制剂也正在开发中，作为几种罕见疾病的潜在治疗方法。该化合物已显示出可耐受的安全性特征，并在多种疾病适应症中显示出潜在的临床益处。BPM31510 已获得 FDA 对 GBM、胰腺癌和大疱性表皮松解症（EB）的孤儿药认定，以及原发性辅酶 Q10 缺乏症的罕见儿科疾病认定。
关于 BPGbio
BPGbio 是一家领先的以生物学为先、人工智能驱动的临床阶段生物制药公司，专注于线粒体生物学和蛋白质稳态。该公司拥有一条深厚的由人工智能开发的治疗产品线，涵盖肿瘤学、罕见疾病和神经病学，包括几项处于后期临床试验阶段的产品。BPGbio 的新方法以其专有的 NAi 探究生物学平台为支撑，受 400 多项美国和国际专利保护；拥有世界上最大的临床注释非政府生物样本库之一，具有纵向样本；并独家访问世界上最强大的超级计算机。凭借这些工具，BPGbio 正在重新定义如何使用专门为解决大规模生物学挑战而设计的定制贝叶斯人工智能对患者生物学进行建模。公司总部位于大波士顿地区，处于医学新时代的前沿，将生物学、多模式数据和人工智能相结合，以改变我们理解、诊断和治疗疾病的方式。如需更多信息，请访问 www.bpgbio.com。
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