Vertex Pharmaceuticals（Vertex制药），一家以变革性疗法闻名的美国制药公司，正在开发一种名为Zimislecel（前称VX-880）的新疗法，这项疗法可能会彻底改变1型糖尿病（T1D）的治疗方式。
与仅缓解症状不同，这种疗法旨在解决疾病的根源问题。
最近在美国糖尿病协会第85届科学会议上展示的临床试验数据，并同时发表于《新英格兰医学杂志》上，表明这种慢性自身免疫性疾病管理方式可能发生重大变化，未来甚至可能用于治疗2型糖尿病。
什么是Zimislecel？为何它是一项突破性疗法？
1型糖尿病是一种自身免疫疾病，患者的免疫系统错误地攻击并破坏了胰腺中产生胰岛素的β细胞。因此，患者必须依赖终身外部胰岛素注射或泵来调节血糖水平。尽管胰岛素输送和血糖监测技术有所进步，许多1型糖尿病患者仍难以控制血糖，并面临严重低血糖事件（SHEs）的持续威胁——即可能导致癫痫、昏迷甚至死亡的危险低血糖发作。
Zimislecel是由实验室制造的这些细胞的替代品，来源于干细胞。这些新细胞能够像健康的胰腺一样自然地产生胰岛素。该疗法基于异体（现成可用）干细胞，这意味着它不依赖稀缺的供体胰腺进行胰岛细胞移植。相反，Vertex正在通过多能干细胞（一种可以发育为几乎任何类型细胞的细胞）在实验室中生产这些关键细胞。其突破性在于能够替换受损的β细胞，使身体能够根据血糖水平自行产生胰岛素。
Zimislecel是如何工作的？
该疗法包括一次输注，医生将实验室培养的细胞注入患者肝脏，这些细胞开始像正常的胰岛素生成细胞一样发挥作用。这些细胞释放对葡萄糖有反应的胰岛素，也就是说它们会根据身体的糖水平向血液中提供相应量的胰岛素，模仿非糖尿病个体的自然过程。患者在使用Zimislecel的同时也会服用免疫抑制药物，以防止免疫系统攻击这些新细胞。
数据显示了什么？
根据专家的说法，FORWARD-101临床试验1/2阶段的最新数据令人瞩目。在一项针对患有严重1型糖尿病且存在低血糖意识受损及反复严重低血糖事件的患者的研究中发现：约83%（12名患者中的10名）在接受完整剂量Zimislecel治疗一年内实现了完全的胰岛素独立。另外两名患者的每日胰岛素需求显著减少（分别为70%和36%），整体平均减少92%。
所有12名随访至少一年的患者均达到了美国糖尿病协会推荐的HbA1c目标水平（低于7%），超过70%的时间处于健康血糖范围（70-180 mg/dL）。值得注意的是，这些患者在90天后未经历危险的低血糖事件，测试表明新细胞功能正常。相关数据已发表在《新英格兰医学杂志》上。
1型糖尿病治疗的范式转变？
如果获得批准，Zimislecel疗法可以让1型糖尿病患者摆脱每日胰岛素注射或持续血糖监测的生活。“现成可用”的特性使其无需依赖供体器官，因而可规模化生产，并有可能让更多人受益。
对2型糖尿病治疗的影响
Vertex目前正在更大规模的试验中测试Zimislecel，并希望尽快获得监管机构的批准。虽然该疗法专为1型糖尿病设计，但科学家们也在考虑类似治疗未来如何使2型糖尿病患者受益。在2型糖尿病中，身体要么无法产生足够的胰岛素，要么无法有效利用胰岛素（胰岛素抵抗）。尽管2型糖尿病通常与生活方式因素相关，并可通过饮食、运动和口服药物管理，但许多患者最终因胰腺β细胞耗竭而需要胰岛素治疗。
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