一位患有罕见遗传病的男子表示，由于他所需的药物在英国无法获得，希望正被剥夺。
来自威尔特郡特洛布里奇（Trowbridge in Wiltshire）的达伦·阿什顿-莱克（Darren Ashton-Lake）15年前青少年时期被诊断出患有弗里德赖希共济失调（Friedreich's Ataxia, FA）——这种疾病会逐渐损害神经系统。
帮助减缓疾病的药物奥马维洛酮（omaveloxolone）将不再在英国提供，因为其制造商百健公司（Biogen）因该药物对英国国家医疗服务体系（NHS）来说过于昂贵而放弃了相关计划。
32岁的阿什顿-莱克先生说：“如果得不到我需要的治疗和药物，我还要为什么而奋斗？”
百健公司撤回了向英国国家卫生与临床优化研究所（National Institute for Healthcare and Excellence, NICE）的申请，该机构负责批准NHS使用的药物，因为该药物被认为超出成本效益阈值。
阿什顿-莱克目前正呼吁更好地获得奥马维洛酮。
FA是一种遗传性、致残且缩短寿命的神经退行性疾病，在英国影响约五万分之一的人口。
症状还包括视力障碍、听力丧失、言语含糊、严重脊柱侧弯、糖尿病和严重心脏疾病。
阿什顿-莱克说：“我认为我们应该被允许获得所需的药物。你真能为一个人的生命标出什么价格？这种药物可能改变生命。不允许使用此类药物，他们正在夺走希望，如果你没有希望，你还剩下什么？我还要为什么而奋斗？”
他表示，在17岁被诊断后的几年里，“一切都天翻地覆”。他曾希望代表英国队（Team GB）参加马术比赛，并相信这种药物会帮助他继续这项运动。他说：“如果五年前我就服用这种药片，谁知道我今天会是什么样子。”
百健英国公司（Biogen UK）董事总经理凯莉·布罗姆利（Kylie Bromley）表示，NICE愿意为药物支付的金额上涨已等待太久，而且由于通货膨胀，这一金额在过去“20多年”里“实际上一直在减少”。
据报道，奥马维洛酮在美国和欧洲部分地区有售，年费用为298,500英镑，NHS认为这远超其可负担范围。自1999年以来，NICE愿意为药物治疗支付的金额仅在20,000至30,000英镑之间。布罗姆利女士补充道：“由于罕见病的特殊性，在成本效益阈值下评估某些药物实际上是不合适的。”
英国卫生和社会保障部（Department of Health and Social Care）表示，正在与制药行业合作“加速创新药物净支出的增长”。
来自萨默塞特郡沃勒（Worle in Somerset）的马克斯·科里甘（Max Corrigam）是七位在伦敦大学学院（University College London, UCL）参加该药物临床试验的患者之一，他表示该药物对他“指数级地”有帮助。23岁的科里甘先生自2018年以来一直在服用该药物。他说：“我觉得我的言语比没吃药时更清晰。如果我不吃药，我就不会有足够的精力或动机去考虑在大学攻读学位。”
NICE表示，根据其标准清单，该疾病并不足够罕见，无法由其高度专业化技术委员会考虑。一位发言人解释：“在英格兰，获得许可适应症的患者不超过300人，所有适应症的患者不超过500人。”
然而，支持FA患者的慈善机构共济失调英国（Ataxia UK）表示，其注册的英格兰患者有706人。伦敦大学学院共济失调中心创始人保拉·朱恩蒂教授（Professor Paola Giunti）指出，虽然FA是“进行性”疾病，但药物能使进展速度“显著减缓”。她强调：“越早治疗患者，结果就越好。我们不希望患者在获得药物前等待多年。”
英国卫生和社会保障部还表示，正在向健康数据研究服务投资高达6亿英镑。该部门发言人补充：“我们已承诺与行业合作，加速创新药物净支出的增长，与过去十年相比实现更快进展，确保到2030年，英国将成为欧洲患者获得药物最快的三个国家之一。”
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