治疗儿科癌症并非简单地将成人治疗方案缩小规模应用于更小的患者。虽然高生存率常被庆祝，但儿童恶性肿瘤的生物学现实需要一种特殊方法，考虑到发育中身体的独特脆弱性。如今，许多幸存者面临着长期后遗症的终身旅程——从认知延迟到心脏并发症——这些均源于最初为成人设计的有毒疗法。
在CURE对儿科癌症研究基金会(PCRF)首席执行官Danielle Fragalla的采访中，她讨论了将研究目标从生存转变为无毒性生存的必要性。Fragalla强调了儿科癌症与成人疾病的本质区别，以及当前资金缺口如何影响儿童特异性治疗方法的开发。通过优先研究专为成长中的身体设计的疗法，PCRF旨在确保战胜癌症的儿童能够健康、完整地生活到成年。
CURE: 一个常见误解是儿科癌症只是更小患者的成人癌症。从研究角度看，与治疗成人相比，治疗儿科癌症的独特挑战有哪些根本的生物学差异？
Fragalla: 儿科癌症与成人癌症有根本区别。要么生物学不同，要么疾病模式不同。儿童身体对治疗的反应方式也不同。儿童仍在生长发育，因此治疗决定对正在接受治疗的儿童具有终身影响。
儿科癌症也主要通过成人肿瘤学框架来处理，当我们分享这一点时，往往会让人们大开眼界；治疗方法大多并不专为这些较小的、发育中的身体而设计。儿童值得拥有专门为他们设计的研究、疗法和护理模式，而不是这些长期严苛治疗，这些治疗会对他们产生副作用并影响余生。
CURE: 您能介绍这些成人治疗方法对发育中儿童的生长和认知健康可能造成哪些具体长期毒性吗？
Fragalla: 与治疗相关的毒性会影响儿童生活的方方面面，对他们的身体、认知和情感产生影响。这些毒性可能在治疗结束后很快出现，也可能在以后生活中显现。当孩子完成治疗后，他们可能面临学习差异、发育迟缓、心脏并发症、不孕不育、继发性健康问题、心理健康问题等，并影响他们的学校生活、人际关系、就业和心理健康，直至成年，这一点很多人并不理解。
这与成人被诊断和治疗的情况非常不同。通常情况下，成人治疗后可以过上相当正常的生活；而儿科患者的治疗毒性从根本上非常不同，以特殊方式影响他们正在发育的小身体，大多数情况下，这对他们来说是一生的挑战。
CURE: 虽然某些儿科癌症的高生存率受到庆祝，但长期生活质量往往讲述着不同故事。为何研究界将目标从生存转向无毒性生存如此关键？
Fragalla: 这是我们常讨论的话题——生存不再仅仅是成功衡量标准。当然，我们希望更多儿童战胜癌症，这是最终目标。但我们同样看重的是讨论这些幸存者面临的长期后遗症，这些后遗症会跟随他们几十年。
查看统计数据时可能产生误导，因为常听说"儿科肿瘤学中高达90%的生存率"。是的，这是事实，但仅限于特定癌症类型。ALL(急性淋巴细胞白血病)在这方面表现极佳，但追踪期仅五年。因此，我们看不到五年后这些治疗的影响，许多情况下患者仍受治疗影响并有我们讨论过的后遗症。而且这些统计数据不包括继发性癌症、心理健康问题、教育支持需求、身体健康和心脏病等所有问题，也不涵盖其他癌症类型。
人们误以为"所有癌症的生存率都是90%"，这是误导性的。脑瘤仍是儿童癌症相关疾病死亡的首要原因，儿科癌症仍是儿童死亡的首要原因。这些数字仅适用于美国，全球范围内生存率要低得多，且未考虑不同种族、社会经济状况和医疗获取机会。因此，数据不能真实反映我们在不同年龄、种族和社会经济群体中看到的情况。
CURE: 哪些主要系统性或经济障碍继续阻碍儿童特异性治疗方法的发展，儿科癌症研究基金会如何弥合这一差距？
Fragalla: 首要经济障碍是研究资金不足。投入儿科癌症研究的资金不够，这还包括幸存者研究。投入儿科癌症的资金不到4%，且在过去几年因NIH冻结部分直接经费而实际减少。这使我们在推进更多研究和为家庭取得更好成果方面面临更艰难障碍。
该领域缺乏足够激励。研究人员面临显著障碍。该领域获得资金不多，因此引导人才进入该领域缺乏激励，且薪酬远低于其他肿瘤学领域。我们需要确保研究人员和医生继续投身这一领域，为需要帮助的家庭提供护理。
癌症影响整个家庭。当孩子接受儿科癌症治疗时，需要家长陪护。若家庭依靠两位工作父母提供经济支持，这意味着一位父母必须停止工作照顾孩子，造成巨大经济负担。若家庭不在医疗可及地区，还需长途跋涉数百英里获取治疗，进一步加重财务压力。
我们正致力于公平获取医疗、幸存者支持和心理健康项目，通过与机构合作并提供资金支持其旅行项目，确保家庭获得所需护理和财务支持。
（译文已根据清晰度和简洁性进行编辑）
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