我们整理了一份清单，列出了2025年值得期待数据解读的五个临床试验。
随着细胞疗法和基因疗法领域的不断进步，越来越多的此类产品正在肿瘤学、神经学、罕见病等领域进行临床试验。新的一年将是关键的一年，多家生物技术公司已经宣布了正在进行的研究在多种适应症中的预期数据解读。这些研究不仅有望提供产品本身有效性和安全性的直接证据，还可能增强我们对更广泛的治疗模式及复杂疾病本身的理解。
通常，在试验启动并对首例患者给药时，研究赞助方会提供初步临床数据预计报告的时间。同样，当有关已公布部分临床数据的产品提供重大更新时，赞助方会注明下次长期随访数据解读的预期时间。因此，我们整理了一些最近关于此类公告的报道，列出了2025年预期有数据解读的试验，并附上链接，提供有关调查候选产品的更多详细信息。
Intellia Therapeutics正在进行的遗传性血管性水肿基因编辑疗法NTLA-2002的长期数据备受期待
2025年1月23日 - 首例患者已在Intellia Therapeutics的关键III期HAELO临床试验（NCT06634420）中接受了治疗，该试验评估NTLA-2002，这是一种基于CRISPR/Cas9的基因编辑疗法，通过单剂量系统给药，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。
HAELO是一项双盲、安慰剂对照研究，参与者将以2:1的比例随机分配接受50毫克NTLA-2002或安慰剂。该试验计划招募60名患者，包括1型和2型HAE成人患者。接受安慰剂的参与者可在治疗后28周交叉接受基因编辑疗法。研究的主要终点是从第5周到第28周的HAE发作次数和无发作患者数量。HAELO目前正在美国亚利桑那州、加利福尼亚州、科罗拉多州和俄亥俄州以及加拿大安大略省的多个地点招募患者。Intellia预计将在今年下半年完成招募。
NTLA-2002也在一项正在进行的I/II期临床试验（NCT05120830）中进行评估，该试验于2021年12月10日启动，针对成年HAE患者。NTLA-2002是一种基于CRISPR/Cas9的体内基因编辑疗法，旨在使kallikrein B1（KLKB1）基因失活，以减少血浆激肽释放酶蛋白活性，预防HAE发作。
“我们很高兴启动了HAELO III期研究的给药，这是我们NTLA-2002临床开发的最后阶段。”Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士表示，“凭借迄今为止呈现的令人鼓舞的数据，我们认为患者可以摆脱HAE发作和所需药物。我们期待在今年晚些时候展示来自正在进行的I/II期研究的长期数据，突出NTLA-2002效果的持久性。”
EsoBiotec的体内CAR-T疗法ESO-T01首次用于多发性骨髓瘤患者
2025年1月9日 - 在中国进行的一项早期I期研究者发起的临床试验（NCT06691685）中，首例复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者已接受了EsoBiotec的ESO-T01治疗，这是一种针对BCMA的体内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。
据EsoBiotec称，这是首次在临床试验中使用体内BCMA定向CAR-T疗法治疗患者。ESO-T01旨在通过EsoBiotec的第三代免疫屏蔽细胞特异性慢病毒载体平台ENaBL和其合作伙伴Pregene Biopharma的BCMA CAR-T转基因，重新编程患者体内的T细胞。EsoBiotec表示，他们的方法可能将治疗成本降低一个数量级，比体外CAR-T疗法更为经济。
“ESO-T01有可能简化患者的治疗过程，相比目前常用于MM的昂贵且副作用较多的治疗方法具有多项优势。”EsoBiotec首席执行官Jean-Pierre Latere博士表示，“我们的治疗不需要淋巴耗竭，无需等待时间即可立即为患者提供，只需不到10分钟的单次静脉注射。这就是为什么我们重视与Pregene Biopharma的合作，共同致力于使这种开创性治疗在全球范围内负担得起并可供患者使用。我们期待在2025年下半年分享初步临床数据。”
Tenaya的ARV心肌病基因疗法TN-401首次用于患者
2024年11月26日 - 首例患者已在Tenaya Therapeutics的Ib期RIDGE-1临床试验（NCT06228924）中接受了治疗，该试验评估TN-401，这是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗与_PKP2_相关的致心律失常右室心肌病（ARVC）。
该患者的给药在加州大学旧金山分校进行，尽管多中心研究最终将在美国、英国和欧洲的其他地点进行给药。患者接受了每公斤体重3x10^13病毒基因组单位（vg/kg）的TN-401剂量，在临床前研究中显示出“接近最大疗效”。预计将依次再治疗两名患者，然后根据独立安全审查小组的建议决定是否进行剂量升级或扩展。
该研究计划总共招募约15名患者。参与的患者需植入可植入式心脏复律除颤器，并在筛选期间进行早搏计数，结果显示他们有较高的心律失常风险。Tenaya预计明年报告初步数据。
Adicet的T细胞疗法ADI-100首次用于自身免疫疾病患者
2024年11月19日 - 首例患有狼疮肾炎（LN）的患者已在Adicet Bio的I期临床试验（NCT06375993）中接受了治疗，该试验评估ADI-100，这是一种异基因嵌合抗原受体（CAR）工程改造的γδ T细胞疗法，用于治疗自身免疫性疾病。
除了LN患者外，该试验还将包括系统性红斑狼疮（SLE）、系统性硬化症（SSc）、抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎（AAV）、特发性炎症性肌病（IIM）和僵人综合征（SPS）患者。Adicet表示，预计将在明年上半年开始招募SLE、SSc、IIM和SPS患者，而AAV患者的招募将于明年下半年开始。Adicet还表示，计划在2025年上半年公布LN患者的初步数据。
Sangamo与FDA达成协议，推进法布里病基因疗法ST-920的加速审批路径
2024年10月24日 - Sangamo Therapeutics在与FDA的Type B会议后达成一致，计划通过加速审批途径推进isaralgagene civaparvove（ST-920），这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，旨在治疗法布里病。
该公司表示，根据会议结果，它打算使用正在进行的I/II期STAAR临床试验（NCT04046224）中治疗患者的一年后估算肾小球滤过率（eGFR）斜率数据作为中间临床终点，支持计划中的生物制品许可申请（BLA）。公司预计将在明年下半年提交BLA，并指出使用加速审批途径有可能使该疗法提前约三年上市，因为不需要额外的临床试验。公司还表示，将在明年上半年报告完整的数据集，以支持BLA。
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