科学家表示,阿尔茨海默病和帕金森病之间存在“共性”,这意味着一些药物可能对两种疾病均有效。这一发现为加速新型治疗方法的开发带来了希望。
一项新计划将探索重新利用现有药物来对抗阿尔茨海默病和帕金森病症状的潜力,旨在加快新型治疗方法的发现进程。
参与该项目的专家指出,这种创新的药物开发策略可以显著缩短患者获得新疗法的等待时间,甚至可能减少长达十年的时间。
他们强调,通过重新利用已投入使用的药物,科学家能够“增加针对这些衰竭性疾病的有效打击点”。
这一迫切寻求替代治疗途径的努力,是在英国国家卫生与护理优化研究所(Nice)近期做出决定之后展开的。该机构拒绝在英国国家医疗服务体系(NHS)中广泛使用两种去年被该国药品监管机构批准的阿尔茨海默病新药——lecanemab 和 donanemab。
监管机构认为,这些新疗法的益处“太小”,无法证明其高昂成本的合理性,从而阻止了它们在 NHS 中的广泛应用。
作为回应,慈善机构 Cure Parkinson’s 与阿尔茨海默病研究英国(Alzheimer’s Research UK)联合起来展开行动。
他们的共同目标是识别出能够有效针对这两种神经退行性疾病背后共同生物机制的现有药物,从而为研究和治疗开辟一条充满希望的新路径。
在向国际联动临床试验(International Linked Clinical Trials, iLCT)项目展示后,来自这两个领域的专家将挑选出最有前景的药物,以便快速推进到临床试验阶段。iLCT 项目由 Cure Parkinson’s 十多年前设立。
目前,减肥针剂正在接受评估,以确定其是否能有效缓解这两种疾病的症状。专家们希望发现更多具有多重用途的药物。
例如,含有活性成分司美鲁肽(semaglutide)的减肥和糖尿病药物 Wegovy 和 Ozempic 正在接受临床试验,以验证其是否能够帮助阿尔茨海默病或帕金森病患者。阿尔茨海默病试验的结果预计将在今年晚些时候发布。
阿尔茨海默病研究英国的研究总监 Sheona Scales 博士告诉 PA 新闻社,iLCT 项目已经在帕金森病患者群体中取得了“巨大成功”。她补充道:“目前约 30% 的疾病修正疗法正在进行帕金森病的临床试验,而这些疗法正是通过这一流程筛选出来的。”
“我们希望在此基础上,借鉴他们的知识、经验和专长,将类似的流程引入阿尔茨海默病领域。”Scales 博士说道。
Scales 博士指出,帕金森病和阿尔茨海默病之间存在一些“共同点”——两者均为神经退行性疾病,并共享某些“共同的生物过程”,例如炎症、线粒体功能障碍以及“蛋白质错误折叠”,这些都可能成为重新利用药物的目标。
“获取多种针对疾病的药物对我们来说至关重要,”她说。“测试不同类型的药物并尽可能多地瞄准目标是非常重要的。”
她还提到:“重新利用的药物已被证明对人体使用是安全的,而开发全新药物的过程非常漫长。实际上,重新利用药物有助于加速药物研发流程,相较于首次进行临床试验的新药,这一方法可以节省五到十年的时间。”
Cure Parkinson’s 的首席执行官 Helen Matthews 表示,iLCT 最初设立的目的是识别那些可能“减缓、停止或逆转帕金森病”的药物。
她补充道:“正是通过这个项目,我们意识到许多药物也在痴呆症领域受到关注,而且在减少炎症或其他作用方面,这些药物针对的特定通路可能对两种疾病领域都有益处。”
“因此,既然我们已经在每年开展相关工作,那么联合起来显然可以提高效率。因为如果我们在研究相同的药物,只需要做一次深入挖掘,只需编译一次档案,就可以将所学应用于两种疾病,并找出哪些药物可能有益。”
Matthews 还表示,这种“知识和研究的共享”也可以扩展到其他疾病领域,例如多发性硬化症(MS)。
谈及 lecanemab 和 donanemab,Scales 博士补充道:“这是英国首次获批的针对疾病本身的疗法,但目前尚未在 NHS 上提供。”
“它们首次表明我们可以改变疾病的进程。现在,我们期待下一代疗法能够为我们带来什么,以及如何针对疾病的更多部分进行干预。”
阿尔茨海默病协会(Alzheimer’s Society)研究主管 Lucy Devendra 博士表示:“重新利用已知安全的药物可以帮助我们更快地找到导致痴呆症的疾病的新型治疗方法。”
“尽管仍处于早期阶段,但看到对该类型研发的关注度重新提升令人振奋。”
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