在一个新的合作努力中,科学家们准备调查现有药物是否可以重新利用来缓解阿尔茨海默病和帕金森病的症状,目标是加速发现有效的治疗方法。
专家认为,通过重新利用现有药物,他们可以在对抗这些疾病的过程中“增加命中目标的机会”。他们表示,这种药物开发方法可能将等待新疗法的时间缩短长达十年。
这项倡议是在英国国家卫生服务(NHS)的支出监管机构决定拒绝使用新型阿尔茨海默病药物lecanemab和donanemab后提出的。尽管这两种药物去年获得了英国药品监管机构的批准,但英国国家健康与护理卓越研究所(Nice)得出结论,由于它们的效益相对于成本“太小”,不应被NHS采用。
在寻找新方法的过程中,进入临床试验的阿尔茨海默病和帕金森病治疗数量增加了9%。Cure Parkinson's和阿尔茨海默病研究英国(Alzheimer's Research UK)现已联手识别可能解决这两种疾病共同生物学特征的现有药物。
在国际联动临床试验(International Linked Clinical Trials, iLCT)上进行展示之后,该计划由Cure Parkinson's十多年前发起,来自两个领域的专家将确定最有希望针对帕金森病和痴呆症的药物,并试图快速推进它们进入临床试验。
目前,减肥注射剂因其对多种疾病的潜在益处而受到审查,专家们仍对具有多种用途的新药抱有希望。
成分semaglutide(用于减肥和糖尿病治疗药物Wegovy和Ozempic的主要成分)现在正进行临床试验,以评估其在阿尔茨海默病和帕金森病患者中的有效性。预计阿尔茨海默病研究的结果将在今年晚些时候发布。
阿尔茨海默病研究英国的研究总监谢奥娜·斯凯尔斯博士(Dr Sheona Scales)向PA新闻机构表示,iLCT计划已经对帕金森病患者“非常成功”。她说道:“大约30%正在进行临床试验的帕金森病疾病修饰疗法是通过这个流程产生的。
“我们想要做的是,基于他们的知识、经验和专长,将类似的流程引入到阿尔茨海默病领域。”
斯凯尔斯博士解释说,帕金森病和阿尔茨海默病具有共性——两者都是神经退行性疾病,共享诸如炎症、线粒体功能障碍以及“蛋白质错误折叠”等生物机制,这些可能是药物重新利用的目标。
“获得多个针对疾病的药物对我们来说非常重要,”她表示,“测试不同类型的药物并尽可能多地瞄准目标是非常重要的。”
她进一步解释道:“重新利用的药物已经被证明对人体安全,而为不同疾病开发新药是一个漫长的过程。
“引入重新利用药物的作用本质上是帮助加速药物开发管道——相比于全新药物首次通过临床试验,这种方式可以节省五到十年的时间。”
Cure Parkinson's的首席执行官海伦·马修斯(Helen Matthews)强调,iLCT最初是为了识别可能“减缓、停止或逆转帕金森病”的药物而设立的。
她继续说道:“正是通过这个项目,我们意识到有许多药物也在痴呆领域中被研究,而且存在共同之处,例如减少炎症的药物,或者无论是什么,这些药物作用于特定的路径,可能对两种疾病领域都有益处。
“因此,鉴于我们已经在每年开展相关工作,联合起来以提高效率是合乎逻辑的。
“因为如果你们在研究相同的药物,我们只需挖掘一次,只需要编纂一次档案,这样你就可以真正从两种疾病中吸取教训,然后看看哪些可能有益。”
马修斯提到,这种“知识和挖掘的共享”也可能使其他疾病领域受益,例如多发性硬化症(MS)。
斯凯尔斯博士提到lecanemab和donanemab时表示:“这是英国首次获得许可的针对疾病的疗法,但显然目前尚未在NHS上可用。
“它们首次表明我们能够改变疾病的进程。
“我们现在期待下一代疗法能为我们带来什么,以及我们可以如何针对疾病的其他部分。”
与此同时,阿尔茨海默病协会(Alzheimer's Society)研究主管露西·德文德拉博士(Dr Lucy Devendra)评论道:“重新利用已知安全的药物可以帮助我们更快地找到导致痴呆的疾病的新疗法。
“虽然还处于早期阶段,但看到对这类研究和开发的重新关注令人鼓舞。”
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