核心发现：
- 研究人员发现129氙气磁共振成像指标的相对改善程度显著高于肺清除指数和第一秒用力呼气容积（FEV1）。
- 即使在FEV1正常或肺清除指数正常的患者中，该现象依然存在。
多伦多大学病童医院呼吸医学部儿科呼吸病学家Felix A. Ratjen博士及其团队在《美国胸科学会年鉴》发表的研究数据显示，开始接受三联组合疗法的囊性纤维化儿科患者，其129氙气磁共振成像（Xe MRI）指标的相对改善幅度大于肺功能测量指标。
研究人员在报告中指出："这些发现凸显了氙气MRI作为敏感工具在今后多中心干预性研究中的潜力，尤其适用于肺功能保留正常的囊性纤维化患者。"
研究数据来源于Ratjen FA等人的HyPOINT纵向前瞻性多中心研究。该研究评估了25名6至18岁接受elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor（ETI；曲法妥林，Vertex Pharmaceuticals公司产品）治疗的囊性纤维化患儿（平均年龄13岁；56%为男性；84%为白人），旨在探究肺清除指数、FEV1预测百分比及两项129氙气MRI指标在用药1个月内的变化情况，并验证Xe MRI指标能否作为未来疗效评估的有效终点。
基线数据显示：平均肺清除指数为8.3，FEV1预测百分比为88.3%，通气缺陷百分比（VDP）为9.5%，阅片者判定缺陷百分比（RDP）为12.1%。
研究人员观察到基线至1个月期间肺功能指标均出现改善：肺清除指数平均绝对变化为-1.2单位，FEV1绝对变化为6.9%预测值。两项Xe MRI指标同样显著改善：VDP平均绝对变化为-4.3%，RDP为-7.8%。
在评估各指标的平均相对变化时，RDP改善最为显著（71.8%），其次是VDP（42.7%）、肺清除指数（11.1%）和FEV1（8%）。研究显示，21名有12个月数据的患者中，这些改善在12个月时点仍保持稳定。
研究团队指出："假设在对照试验中，治疗组显示上述改善而安慰剂组保持不变，检测RDP和VDP变化所需的样本量分别仅为12人和28人。相比之下，检测肺清除指数和FEV1的治疗效果则需68人和114人。"
在15名未使用CFTR调节剂的患者中，各项指标的相对变化与上述结果相当。与整体人群类似，FEV1正常范围（>90%预测值；n=14）的患者在RDP（-88.9%）和VDP（-54.3%）方面改善最显著，而肺清除指数（-9.3%）和FEV1（5.4%）改善较小。肺清除指数处于健康范围（<7.1单位；n=9）的患者也呈现相同规律：RDP（-93.8%）和VDP（-33.8%）的相对变化大于肺清除指数（-1%）和FEV1（2.7%）。
值得注意的是，六名和七名患者分别出现VDP或RDP改善但FEV1未改善的情况；三名和六名患者分别显示VDP或RDP改善但肺清除指数无变化。
研究团队总结道："这些发现表明，与传统肺功能指标相比，Xe MRI可能为早期囊性纤维化肺病提供更敏感的评估终点。未来需进一步研究以明确Xe MRI在肺病进展监测及新疗法干预试验中的作用。"
专家视角
全国儿童医院肺病科主任Karen S. McCoy博士表示："这些发现具有重要意义但不出所料。尽管是小型研究，但结果与临床观察高度吻合。更关键的是，并非所有患者都会在主要肺功能指标上显现变化。"
"我们的临床经验表明，患者使用这些药物后常迅速且持续地感觉好转。近年研究正不断降低适用年龄，这在儿科很常见。因此适用人群年龄跨度大，且获批用药患者持续增加。"
"医生可通过两种方式应用该发现改善诊疗：首先，减少患者辐射暴露。这些患儿通常接受过多次CT和胸部X光检查，而该病群体本身癌症风险较高。MRI无辐射的特性极具价值。其次，当医生未观察到FEV1明显变化时，本研究提示MRI可有效评估气道治疗状态。"
"尽管样本量小，研究仍获得统计学显著结果。更大规模的临床研究将更有价值，尤其需探究MRI与FEV1的关联性。"
Karen S. McCoy博士披露：无相关财务利益冲突。
研究来源
Ratjen FA, et al. Ann Am Thorac Soc. 2025;doi:10.1513/AnnalsATS.202501-028OC.
Ratjen博士披露：担任Vertex Pharmaceuticals公司顾问。其他作者财务披露详见原文。
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