一项由埃默里大学Winship癌症研究所和宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心研究人员领导的新研究表明，一种首创的使用人工智能（AI）的平台可以帮助医生和患者评估个体患者可能从临床试验中测试的特定疗法中受益的程度。该AI平台有助于做出明智的治疗决策，了解新型疗法的预期效果，并规划未来的护理。
这项研究发表在《Nature Medicine》上，由认证的医学肿瘤学家Ravi B. Parikh博士（MD, MPP），埃默里大学Winship癌症研究所数据和技术应用共享资源的医学主任，以及埃默里大学医学院血液学和医学肿瘤学系副教授领导。共同资深作者是宾夕法尼亚大学生物统计学、计算机和信息科学教授Qi Long博士，宾夕法尼亚大学Perelman医学院Abramson癌症中心定量数据科学副主管，以及宾夕法尼亚大学癌症数据科学中心主任。研究的第一作者是Xavier Orcutt博士，Parikh实验室的培训生。其他研究作者包括在Long实验室接受培训的博士生Kan Chen和宾夕法尼亚大学医学副教授Ronac Mamtani。
Parikh和他的同事们开发了TrialTranslator，一个用于“翻译”临床试验结果到真实世界人群的机器学习框架。通过使用真实世界的数据模拟11项重要的癌症临床试验，他们能够重现实际的临床试验结果，从而识别出哪些不同的患者群体可能对临床试验中的治疗反应良好，以及哪些可能不会。
“我们希望这个AI平台可以为医生和患者提供一个框架，帮助他们决定临床试验的结果是否适用于个别患者。”Parikh说，“此外，这项研究可以帮助研究人员识别新型治疗无效的高风险亚组，从而激发针对这些高风险群体的新临床试验。”
“我们的工作展示了利用AI/ML来利用丰富但复杂的真实世界数据的巨大潜力，以推进最佳的精准医疗。”Long补充道。
临床试验结果的有限普适性
Parikh解释说，潜在的新治疗方法的临床试验是有限的，因为只有不到10%的癌症患者参与临床试验。这意味着临床试验往往不能代表所有患有该癌症的患者。即使临床试验表明新型治疗策略比标准护理有更好的结果，“仍然有许多患者对新型治疗无效。”Parikh说。
“这个框架和我们的开源计算器将允许患者和医生决定三期临床试验的结果是否适用于个别癌症患者。”他补充说，“这项研究提供了一个平台，可以分析其他随机试验的真实世界普适性，包括那些结果为阴性的试验。”
他们的分析方法
Parikh及其同事使用Flatiron Health的全国电子健康记录（EHR）数据库，模拟了11项里程碑式的随机对照试验，这些试验调查了美国四种最常见的晚期实体恶性肿瘤的标准治疗方案：晚期非小细胞肺癌、转移性乳腺癌、转移性前列腺癌和转移性结直肠癌。
他们的发现
分析结果显示，具有低风险和中等风险表型的患者（基于机器学习的特征，用于评估患者的预后）的生存时间和治疗相关的生存益处与随机对照试验中观察到的相似。相比之下，高风险表型的患者显示出显著较低的生存时间和治疗相关的生存益处。
他们的研究结果表明，机器学习可以识别出随机对照试验结果不那么普适的真实世界患者群体。这意味着，“真实世界的患者可能比随机对照试验参与者有更多异质性的预后。”他们补充道。
为什么这很重要
研究团队得出结论，该研究“表明患者的预后，而不是资格标准，更好地预测了生存率和治疗效果。”他们建议未来的前瞻性试验“应该考虑更复杂的方法来评估患者进入试验时的预后，而不仅仅是依赖严格的资格标准。”
此外，他们引用了美国临床肿瘤学会和癌症研究之友的建议，即应努力提高高风险亚组在随机对照试验中的代表性，“考虑到这些个体的治疗效果可能与其他参与者不同。”
至于AI在类似研究中的作用，Parikh说，“很快，在适当的监督和证据下，将会有越来越多基于AI的生物标志物，可以分析病理、放射学或电子健康记录信息，帮助预测患者是否会响应某些治疗，更早诊断癌症或为我们的患者带来更好的预后。”
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