Chiesi集团与Key2Brain宣布达成一项全球许可协议，以加速开发两种能够穿越血脑屏障（BBB）的重组酶替代疗法（ERTs）。这些靶向疗法旨在解决两种超罕见溶酶体贮积症（LSDs）——α-甘露糖苷病（aMann）和克拉贝病（KD）的神经学表现。
此次合作将应对一个迫切的医疗需求，即为那些尚无获批疗法的罕见神经退行性疾病患者提供治疗选择。这些项目将由Chiesi集团旗下的稀有病和超稀有病专业部门Chiesi全球稀有病负责主导。
构建可持续的罕见病研发管线
“在Chiesi全球稀有病，我们致力于通过拥抱新兴技术来构建可持续的罕见病研发管线，从而改善治疗格局。”Chiesi全球稀有病执行副总裁Giacomo Chiesi表示，“这项协议体现了我们的愿景——专注于解决未被满足的重大医疗需求领域，包括像α-甘露糖苷病和克拉贝病这样的超罕见病的神经退行性表现。对于太多家庭来说，目前仍没有治疗选择。我们的目标是为他们带来希望。”
根据协议，Chiesi获得了在全球范围内开发和商业化两种可穿越血脑屏障的ERTs的许可权，并需支付特许权使用费。这些疗法基于此前的一项研究合作，重点是生产一种能够到达中枢神经系统的重组α-甘露糖苷酶。
为更广泛的创新搭建平台
该协议还包括一个扩展合作框架，未来可能涵盖更多酶类。这将使Key2Brain的血脑屏障穿越技术得到更广泛的应用，并显著扩展Chiesi在开发针对其他溶酶体贮积症的中枢神经系统靶向疗法方面的潜力。
Chiesi将承担所有研究、开发和全球商业化的责任。作为回报，Key2Brain将获得首付款以及潜在的里程碑付款和分级特许权使用费。
“与Key2Brain的这一激动人心的合作延续了我们共同取得的进展，”Chiesi全球稀有病高级副总裁兼研发主管Mitch Goldman表示，“通过结合我们在治疗领域的深厚专业知识与Key2Brain专有的血脑屏障穿越平台技术，我们旨在提高那些历史上难以进入中枢神经系统的有前景疗法的生物分布、疗效和耐受性。我们的共同目标是为溶酶体贮积症患者解锁新的治疗途径，最终实现有意义且持久的创新。”
借助成熟技术推进脑靶向ERTs
Key2Brain的专有技术旨在克服治疗神经退行性疾病的最大挑战之一——血脑屏障对大分子药物（如酶）的不可渗透性。此次合作代表了对该平台治疗潜力的重要支持。
“与Chiesi全球稀有病扩大合作关系，使我们能够在临床验证的基础上进一步发展，解决溶酶体贮积症（包括α-甘露糖苷病和克拉贝病）的神经学并发症。”Key2Brain创始人兼首席执行官Elisabet Sjöström博士表示，“通过这项协议，我们旨在加速潜在突破性疗法的研究，以应对这些神经退行性疾病。我们认为，这种合作证明了我们血脑屏障穿越技术的多功能性和竞争力，这些独特特性正被应用于Key2Brain专有的下一代脑靶向疗法的开发中。”
展望未来
此次合作将继续推进aMann-K2B项目，并启动针对其他溶酶体贮积症的新临床前项目。凭借Chiesi在稀有病领域的专业能力和Key2Brain的赋能平台，这一联盟有望为一些最具破坏性和服务不足的神经疾病提供创新解决方案。
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