新药丸降低"坏"胆固醇60%或可替代注射疗法New pill cuts 'bad' cholesterol by 60%, potentially replacing injections

环球医讯 / 创新药物来源:medicalxpress.com美国 - 英语2025-11-14 07:45:56 - 阅读时长3分钟 - 1031字
默克公司研发的新型口服PCSK9抑制剂enlicitide在24周临床试验中将有害低密度脂蛋白胆固醇水平降低高达60%,效果与现有注射药物相当。该药通过阻断肝脏PCSK9蛋白发挥作用,为2912名心血管高风险患者提供无需注射的治疗选择,且副作用与安慰剂无差异。研究显示这种环状肽药物可能彻底改变高胆固醇治疗方式,默克计划2026年申请FDA批准并于2027年上市,有望以阿司匹林般的简便性和可及性普及PCSK9抑制疗法,为数百万患者提供更经济的替代方案。
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新药丸降低"坏"胆固醇60%或可替代注射疗法

默克公司(Merck)研发的一种新药丸可能改变数百万人治疗高胆固醇的方式,无需注射即可帮助预防心脏病发作和中风。

这种名为enlicitide的药物可将有害的低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平降低高达60%,效果与市场上现有的PCSK9注射药物相当。

这种药丸通过阻断一种名为PCSK9的肝脏蛋白质发挥作用,该蛋白质会减缓人体从血液中清除胆固醇的能力。

宾夕法尼亚大学心脏病专家丹尼尔·索弗(Daniel Soffer)博士告诉《纽约时报》:"胆固醇水平越低越好。"

这项为期24周的试验包括2,912名曾有过心脏病发作、中风或其他心血管事件的成年人,或有高风险的人群。

服用enlicitide的受试者低密度脂蛋白胆固醇水平下降幅度高达60%,而接受安慰剂的受试者则没有如此显著的下降。

研究人员发现,两组之间的副作用没有差异。

enlicitide可能为市场上现有的PCSK9注射药物(如安进公司(Amgen)生产的Repatha和再生元(Regeneron)与赛诺菲(Sanofi)生产的Praluent)提供更简单、更经济的替代方案。

默克研究实验室(Merck Research Laboratories)总裁李 dean(Dean Li)博士告诉《纽约时报》,公司希望降低成本,使这种治疗像服用阿司匹林一样简单和常规。

"我们的梦想是让PCSK9治疗普及化,"李解释说,"这个梦想有可能实现。"

长期以来,开发一种阻断PCSK9的药丸一直被认为是不可能的,因为这种蛋白质的结构使得小分子难以靶向。

默克科学家花了10年时间开发出一种新型物质——一种环状肽,其大小约为抗体的百分之一——这种物质可以像注射剂一样发挥作用,但以药丸形式存在。

李表示,这一创新可能为其他替代注射药物的药物铺平道路。

默克目前正在开展一项更大规模的研究,涉及14,500多人,以确认胆固醇降低是否能减少心脏病发作、中风和死亡。

该公司计划在2026年初申请美国食品药品监督管理局(FDA)批准,并希望在2027年推出该药物。

波士顿布莱根妇女医院(Brigham and Women's Hospital in Boston)的心脏病专家克里斯托弗·坎农(Christopher Cannon)博士对这一进展表示欢迎。

他告诉《纽约时报》,如果结果持续有效,这可能"改变游戏规则。"

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