西奈山伊坎医学院主导的多中心临床试验显示，一种针对真性红细胞增多症的新型疗法在控制红细胞过度增殖方面取得显著成效。这项28周的II期研究结果于2024年2月20日发表在《新英格兰医学杂志》上。
研究发现，药物鲁索替肽（rusfertide）可有效抑制真性红细胞增多症的核心症状——红细胞过度增生。该疾病属于罕见骨髓增殖性肿瘤，美国年发病率约为十万分之一至三。当骨髓异常增生导致血液黏稠度升高时，患者面临心梗、中风等严重并发症风险。目前标准疗法包括阿司匹林、羟基脲等药物及定期放血治疗，但后者会导致铁缺乏加重并产生治疗恐惧。
项目首席研究员、西奈山医院血液肿瘤科副教授Marina Kremyanskaya医学博士指出："鲁索替肽通过限制铁元素在血液系统中的运输，开创了全新的治疗路径。这种注射剂若能通过后续验证，将为长期饱受传统疗法困扰的患者提供重要替代方案。"
该16中心试验（REVIVE）纳入70例依赖放血治疗的患者，结果显示试验组血细胞比容控制达标率显著优于安慰剂组（<45%），且疗效持续至停药后12周。值得注意的是，85%患者在治疗期间完全避免放血，部分患者疗效持续超2.5年。药物耐受性良好，常见症状如皮肤瘙痒、夜间盗汗及注意力障碍均获改善。
作用机制方面，鲁索替肽通过模拟肝脏分泌的铁调素功能，剂量依赖性阻断铁元素向血液运输，造成功能性铁缺乏状态，从而抑制红细胞生成。其便捷的居家自注射方式显著提升治疗依从性，全球III期临床试验已在包括纽约、孟买等多地启动。
作为全球领先的转化医学研究机构，西奈山团队此次成功实现从实验室发现到临床验证的转化。主要研究者团队包括血液肿瘤专家Ronald Hoffman教授和铁代谢专家Yelena Ginzburg教授，他们共同构建了从基础研究到临床应用的完整证据链。
当前研究资助方为药物开发商Protagonist Therapeutics公司。若III期试验数据得到验证，该疗法或将成为20年来首个突破传统治疗瓶颈的创新方案，预计2026年有望获批上市。
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