新生儿及婴儿心力衰竭新药靶点发现(有望开发全球首款儿科心衰药物)
研究人员已确定新生儿及婴儿心力衰竭的新药物靶点,该病症此前缺乏特异性治疗方案。约60%的先天性心脏结构异常患儿在出生首年内将发展为明显心力衰竭,且病情进展迅速,死亡率较高。在小鼠实验中,激活该靶点显著增强了新生儿及婴儿的心脏收缩力,同时避免了传统强心药物常见的心动过速、心律失常及心肌耗氧量增加等副作用。
与成人慢性心力衰竭不同,儿科心力衰竭的适宜治疗方案缺乏充分证据。主要原因在于儿童心衰的致病机制与病理生理学具有高度多样性,导致大规模临床试验难以开展。因此,目前儿科心衰患者正使用未经充分验证儿童安全性和有效性的成人药物进行治疗。考虑到心脏外科手术、心室辅助装置及心脏/细胞移植技术的最新进展,这一现状构成严峻的医疗挑战。
基于此,信州大学医学院研究团队持续开展基础研究,致力于"通过深入分析儿科循环系统的独特生理机制,提出创新治疗理念",并取得本项研究成果。由山田光彦教授领衔的研究组期望与制药企业合作,开发全球首款适用于门诊治疗的儿科心衰小分子药物。
论文:
β-阻抑蛋白偏向性AT1受体激动剂TRV027在新生儿期产生持续性正性肌力作用且不增加心率
作者:
柏原俊秀*、川岸博之*、中田勉、沼上卓朗、角田真、Elena E. Wolf¶、杜成坤、柴祐二、森本幸男、山田光彦†
(*:同等贡献;¶:德国德累斯顿工业大学;†:通讯作者)
期刊:美国心脏病学会杂志:基础与转化科学
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