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一项新研究表明，在异基因造血细胞移植（一种治疗常见血液癌症的治愈性疗法）后给予化疗药物环磷酰胺，可使该手术在供体与受体无亲缘关系且存在广泛基因不匹配的情况下仍然安全有效。该研究在2025年12月6-9日于佛罗里达州奥兰多市举行的第67届美国血液学会(ASH)年会上发表，并发表在《血液》杂志上。
历史上，基因相容性在确定匹配供体方面起着决定性作用；这些结果表明，现在许多需要移植的患者可以获得更广泛的潜在供体池，并且预期结果与完全匹配供体相当。
研究发现，无论患者接受的移植具有更多或更少的基因不匹配，一年生存率都相似。移植物抗宿主病(GVHD)的发病率也相当，这是一种供体细胞攻击受体自身细胞的并发症。
"采用移植后基于环磷酰胺的GVHD预防策略，基因不匹配的无关供体移植的结果与完全匹配供体移植的结果相似，"高级作者、迈阿密大学米勒医学院Sylvester综合癌症中心移植与细胞治疗科医学副教授Antonio Jimenez-Jimenez博士表示，"这使我们几乎可以为每个人找到供体，无论其祖先背景如何。现在大约99%的患者将能够在国际登记库中找到合适的供体。"
长期以来，供受体相容性是通过计算供体和受体共享多少人类白细胞抗原(HLA)标记来评估的。这些标记编码作为细胞表面免疫系统受体的蛋白质。历史上，匹配8个HLA标记产生了最佳结果，而匹配标记较少则与较低的生存率和较高的GVHD发生率相关。
对于非欧洲血统的人来说，找到具有密切HLA匹配的供体尤其具有挑战性；例如，黑人患者找到完全匹配供体的可能性仅为29%，而非西班牙裔白人患者则为89%。
先前研究表明，当供体和受体相关但存在HLA不匹配时，在移植后给予环磷酰胺可以改善结果，同一研究团队已报告使用骨髓移植物取得的鼓舞人心的结果。
这项新研究是迄今为止规模最大的一项，评估了在仅匹配8个HLA标记中的4至7个的无关供体中使用外周造血细胞移植物的方法。外周造血细胞移植物是造血细胞移植最常见的来源，采用类似于献血的门诊采集过程。
在268名成年参与者中，183人的HLA标记与其供体有7个匹配，85人的匹配数为4至6个。一年后，7匹配组的79%和4-6匹配组的86%仍然存活，这是研究的主要终点。GVHD-free、复发-free生存率(51%和55%)、复发率(17%和23%)以及非复发死亡率(14%和8%)也相似。
研究结果表明，在选择造血细胞供体时，医生可能能够扩大HLA匹配的可接受范围——大大扩展每位患者的潜在供体池——并更加重视已知影响结果的其他因素，如供体年龄较轻。"这使我们能够尝试优化除HLA匹配之外的其他供体特征，"Jimenez-Jimenez博士说。
这些结果与同一研究团队先前使用骨髓移植物进行类似不匹配无关供体移植的研究结果相当，表明外周血移植物在此情况下可以安全有效地使用。"这使得移植对患者来说更加容易获得和操作，对供体来说甚至更安全，"Jimenez-Jimenez博士补充道。
两个研究组的GVHD发生率相当且相对较低。在六个月时，8个匹配标记中的7个匹配的患者中有39%发生急性2-4级GVHD，4-6个匹配标记的患者中有34%发生。一年时，中重度慢性GVHD的发生率分别为11%和8%。
匹配标记较少的患者原发性移植物失败率略高，这意味着移植的细胞没有开始产生健康的血细胞。这在7个匹配等位基因的受体中占3%，在4-6个匹配的受体中占7%，且仅限于接受减低强度预处理的老年患者。研究人员计划进行进一步分析，以更好地理解和防止该亚组中的移植物失败。
Jimenez-Jimenez博士指出，该研究不是随机试验，更大规模的研究对于确认这些发现非常重要。几项相关工作已经在进行中，包括一项针对儿科骨髓移植受体的配套研究，以及一项专注于优化基于环磷酰胺的GVHD预防策略剂量以降低毒性同时保持其益处的试验。
更多信息：Monzr M. Al Malki等人，《无关供体在单个HLA位点之外的不匹配不会对移植后一年的结果产生不利影响：NMDP赞助的ACCESS研究结果》，《血液》(2025)。DOI: 10.1182/blood-2025-936
期刊信息：《血液》
由美国血液学会提供
引用：《保护性方案使干细胞移植在供受体基因不匹配情况下仍能成功》(2025年12月8日)
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