新型外用CRISPR基因编辑疗法或可治疗大疱性表皮松解症、湿疹和银屑病
一种基于外用基因编辑的疗法可能为多种皮肤疾病提供持久治愈方案。
最近发表在《细胞·干细胞》杂志上的一项研究概述了这一发现，该发现可能为一系列遗传性皮肤疾病带来新的治疗方法，从罕见的遗传性疾病到湿疹等更常见的疾病。
"通过这项工作，我们证明了使用安全、可扩展且易于使用的外用治疗方法，可以纠正人类皮肤中的致病突变，"不列颠哥伦比亚大学(UBC)温哥华分校生物医学工程学院副教授、该研究的资深作者莎拉·赫德里奇博士表示，"重要的是，这种方法纠正了疾病的根源，我们的数据表明，单次治疗甚至可能足以提供持久且持久的治愈效果。"UBC研究人员与德国柏林夏里特医学院的柏林健康研究所的同事合作进行了这项研究。
在该研究中，研究人员展示了该基因疗法可以纠正常染色体隐性遗传性鱼鳞病(ARCI)背后最常见的基因突变。通过在由活体人类皮肤制成的模型上测试该治疗方法，研究团队证明它可以恢复多达30%的正常皮肤功能——先前研究表明，这一水平在临床上可能对恢复皮肤正常功能具有重要意义。
虽然ARCI影响的人数相对较少，但研究人员表示，该治疗策略可以适应于许多其他遗传性皮肤病，包括大疱性表皮松解症，甚至可能适应于湿疹或银屑病等更常见的疾病。
"我们开发的方法是一种平台技术。"赫德里奇博士表示，"它可以轻松适应治疗几乎任何皮肤病。"
尽管基因编辑技术取得了重大进展，但将该技术应用于皮肤病治疗仍然是一个长期存在的挑战。为克服这一挑战，研究团队开发了一种新型递送方法，使用脂质纳米颗粒技术(LNPs)。
研究人员首先使用临床批准的激光在皮肤外层创建微小、无痛的开口。这使得脂质纳米颗粒能够穿过皮肤屏障并到达表层下方的皮肤干细胞。一旦进入细胞内部，基因编辑器会纠正潜在的DNA突变，使皮肤开始更正常地发挥功能。
"这是一种高度靶向、局部化的方法。"赫德里奇博士表示，"治疗仅限于皮肤内部，我们没有发现脱靶效应的证据，这是一个关键的安全里程碑。"
该研究是与总部位于温哥华的生物科技公司NanoVation治疗公司合作进行的，该公司是UBC的衍生企业，专注于开发基于LNP的基因药物。研究人员现在希望将该治疗方法带入临床测试，并已与监管机构合作，确定必要的安全性和有效性研究。
"我们现在的目标是将这项技术从实验室带入首次人体临床试验。"赫德里奇博士补充道，"我们希望这项工作最终能带来安全有效的治疗方法，为目前缺乏真正治疗选择的患者改变生活。"
【全文结束】
