美国食品药品监督管理局（FDA）周二宣布，批准奈拉多米拉斯（Jascayd）片剂用于治疗特发性肺纤维化（IPF），这是十余年来首款针对该进行性肺部疾病的新疗法。
作为磷酸二酯酶4B（PDE4B）的选择性抑制剂，其主要疗效依据来自两项III期临床试验。在为期1年的观察中，不同剂量组均显示出显著减缓用力肺活量（FVC）平均下降速度的效果：
- FIBRONEER-ILD试验：18毫克和9毫克奈拉多米拉斯剂量组的FVC下降值分别为98.6毫升和84.6毫升，而安慰剂组为165.8毫升（两组P值均<0.001）
- FIBRONEER-IPF试验：两种剂量组的FVC下降值分别为114.7毫升和138.6毫升，安慰剂组为183.5毫升（P=0.02）
药品制造商勃林格殷格翰公司表示，两项试验的合并数据还提示该PDE4B抑制剂可能具有降低死亡率的潜在获益。
特发性肺纤维化是一种罕见疾病，其特征为肺泡发生纤维化，通常在60至70岁成年人中确诊，常见症状包括呼吸困难和咳嗽。根据FDA说明，部分患者病情进展和肺部瘢痕形成可能迅速，但整体病程存在较大个体差异。
奈拉多米拉斯片剂推荐剂量为每日两次18毫克。若出现耐受性问题，部分患者剂量可减至每日两次9毫克。正在使用吡非尼酮（Esbriet）的患者应仅采用18毫克剂量，因为低剂量在该亚组中未显示出FVC改善效果。
接受奈拉多米拉斯治疗的患者中，至少5%出现的不良事件包括腹泻、新冠肺炎、上呼吸道感染、抑郁、疲劳、头痛、恶心或呕吐、背痛、头晕，以及体重和食欲下降。
【全文结束】
