一种新型药物有望治疗杜氏肌营养不良症（DMD），这是一种导致严重肌肉退化的罕见遗传性疾病。
麦吉尔大学研究人员发现，一种名为K884的实验性化合物可以增强肌肉干细胞的自然修复能力。目前的治疗方法可以减缓肌肉损伤，但无法解决根本问题。
DMD在全球约每5000名男孩中就有一例，患者通常在青少年时期就需要依靠轮椅，且在成年早期会出现危及生命的并发症。
"通过加强肌肉修复而不仅仅是减缓退化，能够刺激肌肉干细胞功能的疗法有潜力改善DMD患者的生活质量。它可能帮助恢复肌肉功能，最终提供更大的独立性，"资深作者、麦吉尔大学生化系助理教授娜塔莎·张（Natasha Chang）表示。
从干细胞构建更强壮的肌肉
生物技术公司Kanyr Pharma最初为癌症和代谢疾病开发了这种药物，但尚未获得任何特定用途的批准。这项临床前研究标志着该药物首次在DMD细胞中进行测试。
研究人员将受DMD影响的人类和小鼠肌肉干细胞置于显微镜下，观察它们对药物的反应。他们发现，这种实验性药物通过阻断特定酶，使肌肉干细胞能够发育成功能性肌肉组织。
"K884特别有前景的地方在于它的精准性。它能靶向DMD受影响的细胞而不影响健康的肌肉干细胞，"张表示。
与针对特定基因突变且不适合所有患者的基因疗法不同，K884在细胞层面发挥作用，无论导致疾病的突变是什么，都能恢复肌肉修复。这使其成为所有DMD患者的潜在治疗选择。
对DMD的新认识
发表在《生命科学联盟》（Life Science Alliance）杂志上的这些发现，增加了越来越多的证据，挑战了关于DMD根本原因的先前假设。
"这种疾病历史上一直被视为由一种称为肌营养不良蛋白（dystrophin）缺失引起的肌肉问题，"张表示。"但包括我们自己的新研究表明，恢复干细胞功能对于修复肌肉同样至关重要。"
该团队计划继续测试这种药物，重点关注其安全性和长期效果，同时也在探索其他相关化合物，其中一些已经参与早期人体试验。
这项研究得到了干细胞网络（Stem Cell Network）、击败杜氏肌营养不良症加拿大组织（Defeat Duchenne Canada）、加拿大卫生研究院（CIHR）、理查德和伊迪丝·斯特劳斯加拿大基金会（Richard and Edith Strauss Canada Foundation）以及Aclon基金会的支持。
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